Kymera Tiến Bộ KT-621 Vào Giai Đoạn 2b Nghiên Cứu Hen Phế Quản, Nhắm Vào STAT6 Trong Viêm Loại 2

Kymera Therapeutics đã vượt qua một cột mốc quan trọng khi tuyển dụng bệnh nhân đầu tiên vào thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2b của dự án BREADTH đánh giá KT-621, một degrader dạng uống sáng tạo nhắm vào STAT6 ở bệnh nhân mắc hen phế quản trung bình đến nặng eosinophilic. Tiến bộ này đánh dấu một bước quan trọng trong việc phát triển liệu pháp hướng vào STAT6 đầu tiên đạt đến giai đoạn đánh giá trên người, mang lại một phương pháp cơ chế mới cho các bệnh do phản ứng miễn dịch Type 2 gây ra.

Hen phế quản eosinophilic vẫn là một tình trạng viêm mãn tính đường hô hấp đặc trưng bởi sưng tấy bất thường và hẹp các đường dẫn khí, thường không được kiểm soát tốt bằng các dụng cụ hít tiêu chuẩn hoặc liệu pháp sinh học tiêm. Sự xuất hiện của các liệu pháp nhắm vào trục tín hiệu IL-4/IL-13 — yếu tố chính thúc đẩy viêm Type 2 — đánh dấu sự mở rộng đáng kể các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân phản ứng không đủ với các phương pháp hiện có.

Nghiên cứu Giai đoạn 2b GIAI ĐOẠN BREADTH: Thiết kế và Tiêu chí lựa chọn bệnh nhân

Nghiên cứu Giai đoạn 2b GIAI ĐOẠN BREADTH là một đánh giá quy mô lớn, quốc tế, ngẫu nhiên, mù đôi, có kiểm soát giả dược, nhằm tuyển khoảng 264 bệnh nhân trưởng thành trong vòng 12 tuần điều trị. Dân số bệnh nhân của nghiên cứu sẽ được chọn dựa trên các tiêu chí sinh học nghiêm ngặt: số lượng eosinophil trong máu tuyệt đối ít nhất 300 tế bào/µL, đo nồng độ nitric oxide thở ra (FeNO) từ 25 ppb trở lên, và chức năng phổi cơ bản (FEV1) từ 40% đến 80% của giá trị dự đoán bình thường.

Mục tiêu chính về hiệu quả tập trung vào sự thay đổi thể tích thở gấp trong một giây (FEV1) so với ban đầu, trong khi các đánh giá phụ sẽ xem xét độ an toàn dung nạp, các chỉ số chức năng hô hấp bổ sung, và kết quả chất lượng cuộc sống do bệnh nhân tự báo cáo. Nghiên cứu được thiết kế để xác định liều tối ưu cho các thử nghiệm then chốt Giai đoạn 3 tiếp theo. Dữ liệu từ nghiên cứu Giai đoạn 2b GIAI ĐOẠN BREADTH dự kiến sẽ có vào năm 2027.

Chiến lược Giai đoạn 2b song song: Phối hợp phát triển Hen và Viêm da cơ địa

Kymera đang thực hiện một phương pháp phát triển phối hợp thông qua thử nghiệm BROADEN2 Giai đoạn 2b ở bệnh nhân viêm da cơ địa trung bình đến nặng, với kết quả dự kiến cũng vào giữa năm 2027. Chiến lược thực thi Giai đoạn 2b song song này trên hai chỉ định liên quan đến phản ứng Type 2 nhằm thúc đẩy tiến trình phát triển thuốc nhanh hơn và cho phép lựa chọn liều dựa trên dữ liệu để các chương trình đăng ký Giai đoạn 3 trong danh mục các bệnh liên quan đến Type 2 rộng hơn. Phương pháp đồng bộ này phản ánh cơ chế bệnh sinh chung của viêm do IL-4/IL-13 gây ra qua nhiều chỉ định khác nhau.

Cơ chế STAT6: Liên kết mục tiêu lần đầu trong lớp

KT-621 thể hiện một đổi mới điều trị khi là phân tử đầu tiên thiết kế để phân hủy STAT6 — một yếu tố phiên mã trung tâm trong tín hiệu miễn dịch Type 2. Dữ liệu Giai đoạn 1 trước đó ở bệnh nhân viêm da cơ địa cho thấy sự phân hủy sâu của protein STAT6, ức chế mạnh các biomarker liên quan đến bệnh, cải thiện rõ rệt các tổn thương da và ngứa, cùng với hồ sơ an toàn khả quan. Đường dùng uống hàng ngày mang lại lợi ích tiện lợi hơn so với các phương pháp tiêm hiện có cho bệnh nặng.

Việc nhắm vào tín hiệu IL-4/IL-13 — yếu tố thúc đẩy chuỗi viêm Type 2 ở cấp trên — giúp KT-621 hướng tới giải quyết cơ chế sinh học gốc rễ của nhiều biểu hiện bệnh, bao gồm hen, viêm da cơ địa, và có thể các tình trạng liên quan đến Type 2 khác.

Lịch trình phát triển và Nguồn lực tài chính

Kymera kết thúc năm 2025 với 1,6 tỷ USD dự trữ tiền mặt, định vị công ty có đủ vốn để duy trì hoạt động đến năm 2029 nhằm hỗ trợ các thử nghiệm Giai đoạn 2b đang diễn ra và dự kiến bắt đầu Giai đoạn 3. Tại thời điểm báo cáo dữ liệu cuối cùng, cổ phiếu KYMR đã giao dịch trong khoảng từ $19.44 đến $103.00 trong vòng 12 tháng trước, với giá đóng cửa là $71.16, giảm 1.37%, và sau đó tăng trong giao dịch trước thị trường lên $73.57, tăng 3.39%.

Việc tiến triển song song Giai đoạn 2b ở cả hen và viêm da cơ địa, kết hợp với các tín hiệu lâm sàng Giai đoạn 1 mạnh mẽ, định vị KT-621 như một phương pháp có khả năng biến đổi trong điều trị các bệnh viêm do Type 2 hiện phụ thuộc vào các phương pháp điều trị cũ hơn.