Hứa hẹn ẩn của Vilobelimab: Nghiên cứu Giai đoạn 3 của InflaRx cho thấy tín hiệu hiệu quả mặc dù không đạt mục tiêu chính

InflaRx N.V. (IFRX) tiết lộ các phát hiện toàn diện từ thử nghiệm giai đoạn 3 bị chấm dứt của mình đánh giá Vilobelimab trong điều trị pyoderma gangrenosum, phát hiện ra các tín hiệu hiệu quả khả quan mà công ty cho rằng đủ để thúc đẩy nghiên cứu sâu hơn. Nghiên cứu đã bị đình chỉ vào tháng 5 năm 2025 sau đề xuất của Ủy ban Giám sát Dữ liệu Độc lập về việc ngừng lại do tính vô ích, nhưng các phân tích hậu hoc dựa trên toàn bộ dữ liệu sau đó đã xuất hiện với kết quả tinh tế hơn so với dữ liệu tạm thời ban đầu.

Thách thức Bệnh và Thiết kế Thử nghiệm

Pyoderma gangrenosum là một tình trạng da hiếm gặp, loét, do viêm neutrophilic gây ra mà hiện tại chưa có các phương pháp điều trị được FDA chấp thuận. Bệnh nhân phải chịu đựng các vết loét nghiêm trọng, không lành, với các phương pháp điều trị hạn chế. Nghiên cứu giai đoạn 3 của InflaRx đánh dấu lần đầu tiên đánh giá ngẫu nhiên, có kiểm soát giả dược trong chỉ định này sử dụng việc đóng vết loét mục tiêu hoàn toàn qua hai lần khám liên tiếp như là tiêu chí chính. Thử nghiệm đã tuyển dụng tổng cộng 54 bệnh nhân, trong đó 30 người đã tiến bộ qua toàn bộ quá trình điều trị sáu tháng.

Các Mục Tiêu Phụ Gợi ý Lợi ích Lâm Sàng

Trong khi tiêu chí hiệu quả chính không chứng minh được ý nghĩa thống kê giữa Vilobelimab và giả dược, các phép đo phụ đã vẽ nên một bức tranh khác. Hoàn toàn khỏi bệnh xảy ra ở 20,8% người nhận Vilobelimab so với 5,6% nhận giả dược—gần gấp bốn lần tỷ lệ khỏi bệnh. Về giảm thể tích vết loét mục tiêu vượt quá 50%, Vilobelimab đạt phản hồi 36,4% so với 16,7% trong nhóm đối chứng. Đánh giá chất lượng cuộc sống cũng củng cố tín hiệu này, với điểm số Chỉ số Chất lượng Cuộc sống Da liễu giảm 31,1% dưới điều trị tích cực trong khi nhóm giả dược chỉ tăng nhẹ, cho thấy sự cải thiện triệu chứng có ý nghĩa.

Bằng Chứng Cơ Chế và Khả Năng Chịu Đựng

Các phân tích hậu hoc sử dụng phương pháp mô hình pha trộn các phép đo lặp lại đã phát hiện giảm đáng kể thể tích vết loét ủng hộ Vilobelimab từ tuần 14 đến tuần 26. Phân tích hiệp biến còn xác nhận các cải thiện có ý nghĩa thống kê trong cả thể tích và diện tích vết loét. Các mô hình này cho thấy rằng việc kéo dài thời gian điều trị có thể mang lại kết quả lâm sàng vượt trội trong nhóm bệnh nhân khó quản lý này. Đường dẫn viêm C5a/C5aR nhắm tới đã thể hiện hồ sơ an toàn chấp nhận được, với Vilobelimab cho thấy khả năng chịu đựng tốt và các tác dụng phụ chủ yếu nhẹ đến trung bình.

Chiến lược Tiến tới và Bối cảnh Thị trường

InflaRx dự định sẽ liên hệ với FDA về các thiết kế tiêu chí chính thay thế tiềm năng cho các phát triển trong tương lai. Công ty thừa nhận rằng việc chấm dứt sớm dựa trên dữ liệu sơ bộ của 30 bệnh nhân thiếu các bằng chứng hiệu quả đủ để chứng minh tại thời điểm đó. Các phân tích mở rộng sau khi kết thúc thử nghiệm đã cung cấp rõ ràng hơn về tiềm năng điều trị của Vilobelimab. Việc phát triển pyoderma gangrenosum tiếp theo có khả năng sẽ tiến hành qua các thỏa thuận hợp tác, khi InflaRx ưu tiên phát triển pipeline của thuốc ức chế C5aR dạng uống Izicopan (INF904).

Đáng chú ý, Vilobelimab—được biết đến thương mại là GOHIBIC—duy trì trạng thái Phê duyệt Sử dụng Khẩn cấp tại Hoa Kỳ cho bệnh nhân COVID-19 nhập viện cần thở máy xâm lấn hoặc hỗ trợ oxy qua màng ngoài cơ thể, cùng với giấy phép đặc biệt của Liên minh Châu Âu cho hội chứng suy hô hấp cấp tính. Doanh thu của GOHIBIC tại Mỹ trong nửa đầu năm 2025 đạt 39 nghìn euro so với 42 nghìn euro cùng kỳ năm ngoái.

Cổ phiếu IFRX dao động giữa $0.71 và $2.77 hàng năm và hiện đang giao dịch trong phiên tiền thị trường ở mức $0.97, phản ánh mức giảm 4.89%.