Cổ phiếu OMER tăng mạnh sau khi FDA phê duyệt liệu pháp mới TA-TMA YARTEMLA

Omeros Corporation (OMER) đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho YARTEMLA (narsoplimab-wuug), đánh dấu bước ngoặt lịch sử trong các lựa chọn điều trị cho bệnh huyết tán vi mô liên quan đến cấy ghép tế bào gốc tạo máu. Giao dịch ở mức $9.00 trong phiên tiền thị trường, cổ phiếu OMER đã phản ánh mức tăng 2.86%, với giá cổ phiếu dao động từ $2.95 đến $12.10 trong vòng mười hai tháng trước đó.

Ý nghĩa lâm sàng đằng sau sự chấp thuận

Huyết tán vi mô liên quan đến cấy ghép là một trong những biến chứng sau cấy ghép nguy hiểm nhất, với tỷ lệ tử vong ở các trường hợp nặng vượt quá 90%. Người sống sót thường phải đối mặt với chức năng thận kéo dài và giảm chất lượng cuộc sống lâu dài. Việc thiếu các lựa chọn điều trị đã khiến các bác sĩ hạn chế các chiến lược can thiệp cho tình trạng đe dọa tính mạng này.

YARTEMLA giải quyết khoảng trống quan trọng này bằng cách nhắm vào MASP-2, enzyme kích hoạt chính trong con đường lectin của hệ thống bổ thể. Bằng cách ức chế chọn lọc enzyme này, liệu pháp làm gián đoạn chuỗi phản ứng thúc đẩy TA-TMA trong khi vẫn bảo vệ các con đường cổ điển và thay thế của hệ thống bổ thể cần thiết để chống lại nhiễm trùng. Cơ chế chọn lọc này phân biệt nó với các chất ức chế bổ thể rộng hơn và giải thích hồ sơ an toàn tích cực của nó.

Dữ liệu hiệu quả lâm sàng và an toàn

Quyết định của cơ quan quản lý dựa trên bằng chứng thuyết phục từ một thử nghiệm giai đoạn 2 then chốt cùng với một chương trình tiếp cận mở rộng toàn diện. Kết quả của bệnh nhân cho thấy:

• Đạt phản ứng hoàn toàn ở 61% số người tham gia thử nghiệm và 68% trong nhóm tiếp cận mở rộng
• Tỷ lệ sống sót 100 ngày là 73% trong thử nghiệm và 74% trong chương trình tiếp cận rộng hơn
• Không yêu cầu cảnh báo trong hộp hoặc các chiến lược Đánh giá và Quản lý Rủi ro (REMS)
• Không bắt buộc tiêm chủng trước điều trị

Đáng chú ý, các nhiễm trùng nghiêm trọng xảy ra ở 36% số bệnh nhân được điều trị, tuy nhiên các nhà quản lý đã xác định lợi ích-rủi ro tổng thể ủng hộ việc phê duyệt. Đây là một bước điều chỉnh quan trọng trong mô hình điều trị cho tình trạng trước đây không thể điều trị này.

Thâm nhập thị trường và mở rộng địa lý

Omeros dự định giới thiệu YARTEMLA vào thị trường Mỹ bắt đầu từ tháng 1 năm 2026, được hỗ trợ bởi hạ tầng thanh toán đã thiết lập và các sáng kiến hỗ trợ bệnh nhân. Công ty cũng đã nộp Đơn xin Phân phối Thuốc (MAA) với Cơ quan Quản lý Thuốc Châu Âu, dự kiến quyết định quản lý sẽ có trong giữa năm 2026.

Việc chấp thuận này theo sau một Thư phản hồi hoàn chỉnh ban đầu của FDA, mà công ty đã thành công giải quyết thông qua việc gửi dữ liệu bổ sung và nộp lại đơn. Sự chấp thuận này nhấn mạnh cả nhu cầu y tế chưa được đáp ứng và sự công nhận của cơ quan quản lý về tiềm năng của liệu pháp nhắm vào hệ thống bổ thể trong y học cấy ghép.