Thử nghiệm thất bại của Vilobelimab thực sự nói gì về tương lai của InflaRx

InflaRx (IFRX) rút lui khỏi nghiên cứu Giai đoạn 3 cho Vilobelimab vào tháng 5 năm 2025 sau kết quả trung bình gây thất vọng, nhưng đây là điểm đặc biệt—phân tích dữ liệu đầy đủ đã tiết lộ điều mà công ty nghĩ rằng thị trường đã bỏ lỡ. Khi bạn phân tích kỹ những gì đã xảy ra, nó đặt ra những câu hỏi thú vị về thiết kế thử nghiệm lâm sàng, lựa chọn bệnh nhân, và liệu việc điều trị bệnh da neutrophilic có cần một phương pháp tiếp cận khác hay không.

Tại sao thử nghiệm gặp trục trặc, nhưng có thể không nên như vậy

Thử nghiệm nhắm vào pyoderma gangrenosum tuyển chọn 54 bệnh nhân, trong đó 30 người hoàn thành toàn bộ thời gian điều trị sáu tháng. Mục tiêu chính—hoàn toàn đóng vết loét mục tiêu trong hai lần khám liên tiếp—không đạt ý nghĩa thống kê, điều này đã kích hoạt quyết định của IDMC về tính vô ích. Nhưng điểm thú vị là: các mục tiêu phụ và phân tích hậu hoc đã kể một câu chuyện khác.

Hoàn toàn khỏi bệnh đạt 20,8% trong nhóm Vilobelimab so với chỉ 5,6% trong nhóm giả dược. Ấn tượng hơn nữa, 36,4% bệnh nhân điều trị thấy thể tích vết loét mục tiêu giảm hơn 50%, so với 16,7% trong nhóm đối chứng. Những khác biệt này không nhỏ. Các chỉ số chất lượng cuộc sống cũng thay đổi rõ rệt—Chỉ số Chất lượng Cuộc sống Da liễu giảm 31,1% đối với bệnh nhân dùng Vilobelimab trong khi thực tế tăng nhẹ đối với nhóm giả dược.

Phân tích mô hình thống kê hậu hoc sử dụng phân tích lặp lại mô hình hỗn hợp cho thấy giảm rõ rệt thể tích vết loét từ tuần 14 đến tuần 26 ủng hộ phương pháp điều trị. Phân tích hiệp biến xác nhận những cải thiện cả về thể tích và diện tích vết loét. Nói cách khác: thuốc dường như có tác dụng, nhưng thiết kế chính của nghiên cứu có thể quá cứng nhắc để phát hiện ra điều đó.

Góc nhìn về C5aR: Tại sao bệnh da neutrophilic quan trọng

Nền tảng khoa học ở đây tập trung vào việc nhắm vào đường dẫn C5a/C5aR, đóng vai trò then chốt trong bệnh da neutrophilic—nhóm các bệnh viêm da bao gồm pyoderma gangrenosum. Cơ chế này hợp lý: nếu có thể ức chế chuỗi phản ứng viêm do neutrophil thúc đẩy, về lý thuyết sẽ giảm hình thành vết loét và thúc đẩy quá trình lành.

Các chuyên gia bên ngoài chưa loại trừ phương pháp này. Trong khi họ thừa nhận việc bỏ lỡ mục tiêu chính, họ xem dữ liệu này là hỗ trợ cho lý do rộng hơn của cơ chế này trong bệnh này. Câu hỏi bây giờ là liệu Vilobelimab có cần thời gian tiếp xúc lâu hơn hay chính mục tiêu cần được xem xét lại cho một nhóm bệnh nhân vốn khó điều trị.

Tiếp theo là gì: Thảo luận với FDA và tìm kiếm đối tác

InflaRx cho biết sẽ hợp tác với FDA để khám phá các mục tiêu thay thế có thể phản ánh lợi ích lâm sàng tốt hơn trong pyoderma gangrenosum. Công ty cũng cho biết rằng phát triển trong tương lai có thể cần một đối tác—một thực tế thiết thực do các ưu tiên hiện tại của InflaRx. Thuốc ức chế C5aR dạng uống Izicopan (INF904) là nơi ban lãnh đạo đang tập trung.

Tình hình tài chính không tạo niềm tin

GOHIBIC—dạng phối hợp đã được phê duyệt của Vilobelimab—đã tạo ra 39.000 € doanh thu tại Mỹ trong nửa đầu năm 2025, thấp hơn chút ít so với 42.000 € cùng kỳ năm trước. Thuốc vẫn được cấp phép Sử dụng Khẩn cấp cho COVID-19 ở bệnh nhân thở máy và được cấp phép tại EU cho hội chứng suy hô hấp cấp do SARS-CoV-2 gây ra, nhưng sự thâm nhập thương mại vẫn rất hạn chế.

IFRX đã giao dịch trong khoảng từ $0.71 đến $2.77 trong vòng mười hai tháng qua. Cổ phiếu giảm 4,89% trong giao dịch trước giờ mở cửa, phản ánh sự hoài nghi của nhà đầu tư về việc liệu các mục tiêu phụ được phân tích lại có thể cứu vãn một thử nghiệm chính thất bại—và liệu công ty có đủ thời gian và nguồn lực để theo đuổi các chỉ định bệnh hiếm mà không cần xác thực thương mại mạnh hơn.