Phê duyệt đột phá: Yartemlea trở thành liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên cho các biến chứng TA-TMA sau cấy ghép

Omeros Corp. (OMER) thông báo một cột mốc quan trọng về quy định khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Yartemlea (narsoplimab-wuug), đánh dấu liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận đặc biệt dành cho TA-TMA—một tình trạng đe dọa tính mạng phát triển sau cấy ghép tế bào gốc tạo máu. Việc phê duyệt này đánh dấu một bước ngoặt trong y học cấy ghép, khi chưa có liệu pháp nào được phê duyệt trước đó cho biến chứng hiếm gặp nhưng nghiêm trọng này.

Cơ Chế Mới Nhắm Vào Nguyên Nhân Gốc Rễ của TA-TMA

Điểm đặc biệt của Yartemlea so với các phương pháp điều trị ngoài nhãn hiệu trước đây là khả năng ức chế chọn lọc con đường lectin trong hệ thống bổ thể. Bằng cách đặc biệt chặn hoạt hóa MASP-2, thuốc làm gián đoạn chuỗi phản ứng bổ thể gây bệnh trong khi vẫn duy trì các cơ chế phòng thủ miễn dịch cần thiết cho người nhận ghép. Phương pháp nhắm mục tiêu này giải quyết cơ chế bệnh sinh cơ bản của thrombotic microangiopathy liên quan đến cấy ghép, vốn đã từng dẫn đến kết quả kém cho bệnh nhân.

Dữ Liệu Lâm Sàng Chứng Minh Sự Cải Thiện Đáng Kể Trong Tỷ Lệ Sống

Việc FDA phê duyệt dựa trên dữ liệu hiệu quả thuyết phục từ một nghiên cứu quan trọng theo phương pháp đơn nhóm gồm 28 bệnh nhân trưởng thành, bổ sung bằng bằng chứng thực tế từ sáng kiến tiếp cận mở rộng bao gồm cả nhóm trưởng thành và trẻ em. Trong số các bệnh nhân tham gia nghiên cứu, 61% phản ứng lâm sàng hoàn toàn, với 73% sống sót sau 100 ngày—một cải thiện đáng kể khi xem xét tất cả các bệnh nhân tham gia đều có nguy cơ cao và các chỉ số tiên lượng ban đầu không thuận lợi.

Lợi thế về tỷ lệ sống còn còn rõ rệt hơn khi xem xét các bệnh nhân điều trị Yartemlea đã hết các lựa chọn điều trị trước đó. Trong nhóm nguy cơ cao này, tỷ lệ sống một năm đạt 50%, vượt xa mức trung bình lịch sử khoảng 20%. Các phân tích độc lập đã được bình duyệt ghi nhận giảm ba đến bốn lần tử vong khi so sánh các bệnh nhân nhận Yartemlea với các nhóm đối chứng bên ngoài, nhấn mạnh tiềm năng lâm sàng biến đổi của thuốc.

Nhóm Bệnh Nhân và Quy Trình Phê Duyệt

Yartemlea được phê duyệt để sử dụng cho người lớn và trẻ em từ hai tuổi trở lên, xác lập nó như một lựa chọn điều trị trong phạm vi bệnh nhân trẻ và người lớn đủ điều kiện cấy ghép. Quyết định của FDA phản ánh sự tin tưởng vào cả nghiên cứu hiệu quả chính và hồ sơ an toàn-hiệu quả tích lũy từ chương trình tiếp cận mở rộng, chứng minh lợi ích điều trị nhất quán trên các nhóm bệnh nhân đa dạng.

Sẵn Có Thị Trường và Thời Gian Toàn Cầu

Omeros dự kiến sẽ giới thiệu Yartemlea ra thị trường Mỹ bắt đầu từ tháng 1 năm 2026, với hạ tầng thanh toán và hoàn trả phù hợp đã được thiết lập để tạo điều kiện tiếp cận cho bệnh nhân. Các cơ quan quản lý châu Âu dự kiến sẽ đưa ra đánh giá về liệu pháp này vào giữa năm 2026, có thể mở rộng khả năng tiếp cận đến các chương trình cấy ghép quốc tế.