Onvansertib thể hiện hoạt động đơn trị trong CMML: Dữ liệu giai đoạn 1 của Cardiff Oncology tại ASH 2025

Cardiff Oncology, Inc. (CRDF) đã công bố dữ liệu hiệu quả sơ bộ thuyết phục về onvansertib, một loại thuốc ức chế PLK1 dạng uống mới, trong điều trị bệnh nhân mắc bệnh leukemia mạn tính dòng monocytic kháng điều trị tại Hội nghị thường niên lần thứ 67 của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ vào ngày 8 tháng 12 năm 2025. Bài trình bày poster, do Tiến sĩ Mrinal Patnaik từ Mayo Clinic dẫn đầu, thể hiện tiến bộ trong việc giải quyết rối loạn huyết học đầy thử thách này.

Hiểu về Thách Thức Lâm Sàng

Leukemia mạn tính dòng monocytic là một loại ung thư máu hiếm, làm mờ ranh giới giữa hai loại bệnh lý. Nó có đặc điểm của cả hội chứng rối loạn tạo máu không điển hình—được đặc trưng bởi sản xuất tế bào máu bị lỗi—và các u lympho tăng sinh với sự phát triển quá mức của tế bào. Tính chất kép này tạo ra một tình huống lâm sàng đặc biệt khó khăn, khi bệnh nhân đối mặt với giảm số lượng tế bào máu cùng với nguy cơ chuyển đổi cao thành bệnh leukemia cấp tính dòng myeloid. Các phương pháp điều trị hiện tại vẫn còn hạn chế, khiến các phương pháp điều trị mới trở nên cực kỳ quan trọng.

Thiết Kế Thử Nghiệm và Hồ Sơ An Toàn

Nghiên cứu giai đoạn 1 về tăng liều đã tuyển chọn chín bệnh nhân dùng onvansertib đơn trị. Thuốc này, nhắm mục tiêu chọn lọc vào Polo-like kinase 1 (PLK1)—một yếu tố điều chỉnh quan trọng của quá trình phân chia tế bào—đã thể hiện hồ sơ an toàn dễ quản lý. Hầu hết các tác dụng phụ phát sinh trong quá trình điều trị được báo cáo là dễ chịu, không có tín hiệu an toàn lớn nào xuất hiện từ nhóm bệnh nhân hạn chế này.

Tín Hiệu Hiệu Quả và Cơ Chế

Khoảng 40% bệnh nhân cho thấy hiệu quả sơ bộ, là một phát hiện đáng chú ý trong nhóm bệnh khó điều trị này. Một bệnh nhân đạt phản ứng tủy xương tối ưu ở mức liều 9 mg/m², xác nhận tiềm năng của onvansertib như một thuốc đơn trị trong các bệnh lý huyết học. Những kết quả này bổ sung cho các quan sát trước đó trong ung thư phổi tế bào nhỏ, gợi ý rằng việc ức chế PLK1 có thể vượt qua các cơ chế kháng thuốc trong cả các chỉ định huyết học và u solid.

Chiến Lược Phát Triển Rộng Hơn

Trong khi Cardiff Oncology đã quyết định không tiếp tục phát triển thêm trong bệnh CMML vào thời điểm này, chiến lược pipeline của công ty vẫn còn tham vọng. Trọng tâm chính là kết hợp ức chế PLK1 với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn trong ung thư đại tràng di căn mang đột biến RAS. Ngoài ra, các thử nghiệm do nhà nghiên cứu khởi xướng đang được tiến hành để khám phá phương pháp này trong ung thư tụy ống tuyến di căn, ung thư phổi tế bào nhỏ, và ung thư vú triple-negative.

Phản Ứng Thị Trường

Cổ phiếu CRDF đã phản ứng tích cực với thông tin cập nhật, đóng cửa phiên trước ở mức $2.34, tăng 10.90%, và tiếp tục tăng lên $2.35 trong giao dịch sau giờ làm việc. Trong mười hai tháng qua, cổ phiếu dao động trong khoảng từ $1.90 đến $5.64, phản ánh tâm lý thị trường về tiến trình lâm sàng và tiềm năng pipeline của công ty.