Orladeyo Pellets Nhận Phê duyệt của FDA cho bệnh nhân HAE trẻ tuổi—Một cột mốc quan trọng của BioCryst

BioCryst Pharmaceuticals đã đạt được một cột mốc quan trọng về quy định khi FDA phê duyệt Orladeyo dạng viên nén dùng đường uống dành cho dự phòng điều trị phù mạch di truyền ở trẻ em từ 2 đến 11 tuổi. Việc mở rộng này dựa trên sự chấp thuận trước đó của công ty cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, được cấp vào tháng 12 năm 2020.

Ý nghĩa lâm sàng

Phù mạch di truyền là một lĩnh vực điều trị đầy thử thách trong y học nhi khoa. Rối loạn di truyền hiếm gặp này thường biểu hiện sớm trong đời, khoảng 40% bệnh nhân gặp cơn tấn công đầu tiên trước 5 tuổi. Tính không thể dự đoán của bệnh, cùng với mức độ nghiêm trọng tiềm tàng và các biến chứng đe dọa tính mạng, tạo ra gánh nặng lớn cho trẻ bị ảnh hưởng và người chăm sóc.

Orladeyo, còn gọi chung là berotralstat, hoạt động như một chất ức chế kallikrein huyết tương dùng một lần mỗi ngày, được thiết kế để ngăn ngừa các cơn tấn công HAE thay vì chỉ điều trị các cơn cấp tính. Công thức viên nén mới được phê duyệt đặc biệt giải quyết các khó khăn trong việc sử dụng đối với các bệnh nhân nhi, mang lại khả năng dung nạp tốt hơn cho trẻ nhỏ.

Bằng chứng hỗ trợ từ dữ liệu thử nghiệm lâm sàng

Quyết định của FDA dựa trên các kết quả tạm thời từ nghiên cứu APeX-P, là cuộc điều tra toàn diện nhất cho đến nay về liệu pháp dự phòng lâu dài ở bệnh nhân phù mạch di truyền nhi khoa. Kết quả thử nghiệm cho thấy Orladeyo duy trì hồ sơ an toàn tích cực trong khi liên tục giảm tần suất các cơn tấn công hàng tháng. Viêm mũi họng là tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo, mặc dù hồ sơ dung nạp chung vẫn khả quan.

Mở rộng thị trường toàn cầu và hiệu suất tài chính

Thị trường điều trị phù mạch di truyền đã thể hiện đà tăng trưởng mạnh mẽ cho sản phẩm của BioCryst. Trong quý 3 năm 2025, Orladeyo đã tạo ra 159,1 triệu đô la doanh thu ròng, phản ánh mức tăng trưởng 37% so với cùng kỳ năm trước. Hoạt động tại Bắc Mỹ chiếm khoảng 89% tổng doanh thu toàn cầu trong quý.

Phản ứng với hiệu suất thị trường, BioCryst đã nâng dự báo doanh thu cả năm 2025 cho Orladeyo lên phạm vi từ $590 triệu đến $600 triệu đô la. Sản phẩm đã được cấp phép quy định tại hơn 45 quốc gia trên toàn thế giới.

Đà tiến của quy định vẫn tiếp tục

Ngoài việc FDA phê duyệt, BioCryst đã nộp đơn xin cấp phép tại Cơ quan Dược phẩm Châu Âu và Cơ quan Dược phẩm Nhật Bản (PMDA) cho dạng viên nén dùng đường uống. Các đơn đăng ký thị trường bổ sung dự kiến sẽ được gửi tại Canada và các khu vực khác, mở rộng khả năng tiếp cận điều trị phù mạch di truyền trên toàn cầu.

Bối cảnh hiệu suất cổ phiếu

Cổ phiếu BCRX kết thúc phiên giao dịch trước ở mức 7,58 đô la, giảm 1,04% trong ngày. Trong vòng 12 tháng trước đó, cổ phiếu đã giao dịch trong phạm vi từ 6,00 đến 11,31 đô la.