UPLIZNA Nhận Phê duyệt của FDA cho Bệnh cơ yếu toàn thể: Điều này có ý nghĩa gì đối với dòng sản phẩm của Amgen

Amgen vừa ghi nhận thêm một chiến thắng lớn nữa với UPLIZNA—công ty tiết lộ rằng việc phê duyệt của FDA đã được mở rộng để bao phủ bệnh cơ yếu tố chung (gMG) ở người lớn có xét nghiệm dương tính với kháng thể anti-AChR hoặc anti-MuSK. Đây là một tin lớn vì gMG chiếm khoảng 85% tất cả các trường hợp bệnh cơ yếu tố (trong đó dạng còn lại là bệnh cơ yếu tố mắt, ít nghiêm trọng hơn).

Bằng Chứng Lâm Sàng Đằng Sau Việc Phê Duyệt

Quyết định của FDA dựa trên kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 MINT, nơi UPLIZNA thể hiện hiệu suất ổn định ở cả hai nhóm có kháng thể dương tính. Các bệnh nhân có kháng thể kháng thụ thể acetylcholine (AChR+) cho thấy sự cải thiện sau 26 tuần và tiếp tục tiến triển qua mốc 52 tuần. Các bệnh nhân có kháng thể tyrosine kinase đặc hiệu cho cơ (MuSK+) cũng phản ứng tốt. Đáng chú ý: khoảng 85% bệnh nhân gMG mang kháng thể AChR, trong khi khoảng 7% có kháng thể MuSK—vì vậy, việc phê duyệt này bao phủ phần lớn dân số gMG có kháng thể dương tính.

Vị Trí Cạnh Tranh và Ảnh Hưởng Thị Trường

Điều làm cho điều này trở nên thú vị là UPLIZNA hiện là chỉ liệu pháp B-cell nhắm mục tiêu CD19 duy nhất được phê duyệt cho gMG có kháng thể AChR và MuSK dương tính. Đây là chỉ định thứ ba của Amgen, sau các phê duyệt hiện có cho rối loạn quang tuyến thần kinh tủy (NMOSD) và bệnh liên quan IgG4 (IgG4-RD).

Tiến trình doanh số bán hàng kể một phần câu chuyện: UPLIZNA đã tạo ra $379 triệu đô la trong doanh số cả năm 2024 và đạt $422 triệu đô la chỉ trong chín tháng đầu năm 2025. Sự tăng tốc này cho thấy thị trường đang bắt đầu chấp nhận cơ chế hoạt động này.

AMGN kết thúc giao dịch vào thứ Năm ở mức $317.38, tăng 0.63%, phản ánh sự tự tin thận trọng của các nhà đầu tư vào việc mở rộng danh mục sản phẩm.