Chế độ đột phá định hình lại bối cảnh điều trị ung thư bàng quang xâm lấn cơ

FDA đã phê duyệt một liệu pháp kết hợp đột phá cho bệnh nhân đang chiến đấu với ung thư bàng quang xâm lấn cơ—một dạng bệnh đặc biệt hung hãn, trong đó khối u xâm nhập vào thành cơ bàng quang. Phương pháp kết hợp hai loại thuốc này kết hợp immunotherapy KEYTRUDA của Merck với Padcev, một conjugate kháng thể-thuốc, đánh dấu lần đầu tiên và duy nhất một chế độ điều trị như vậy được phê duyệt cho chỉ định này.

Hiểu về Thách Thức Lâm Sàng

Mức độ nghiêm trọng của ung thư bàng quang tăng đáng kể khi trở thành xâm lấn cơ. Tình trạng này thường đòi hỏi phẫu thuật cắt bỏ bàng quang triệt để (cắt bỏ bàng quang), tuy nhiên khoảng 50% bệnh nhân vẫn đối mặt với tái phát sau phẫu thuật. Vấn đề thực sự là: nhiều bệnh nhân không thể chịu đựng hóa trị dựa trên cisplatin do các tình trạng sức khỏe nền, buộc họ phải chọn phẫu thuật là phương án duy nhất. Việc phê duyệt này giải quyết khoảng trống quan trọng đó.

Những Kết Quả Nghiên Cứu Cho Thấy

Quyết định của FDA dựa trên dữ liệu từ KEYNOTE-905, một thử nghiệm giai đoạn 3 đánh giá việc sử dụng KEYTRUDA quanh phẫu thuật (trước, trong và sau phẫu thuật) đơn lẻ hoặc kết hợp với Padcev. Kết quả rất thuyết phục:

• Giảm 60% rủi ro sống không có sự kiện so với chỉ phẫu thuật sau 25.6 tháng theo dõi
• Cải thiện 50% kết quả sống sót tổng thể
• Tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn về mô học là 57.1% so với chỉ 8.6% với phẫu thuật đơn thuần

Những con số này thể hiện một bước chuyển lớn trong cách các bác sĩ có thể quản lý tình huống ung thư bàng quang nghiêm trọng này trong tương lai.

Cách Các Thuốc Hoạt Động

KEYTRUDA (pembrolizumab) hoạt động như một chất ức chế điểm kiểm soát PD-1 được tiêm truyền tĩnh mạch. Công thức mới hơn, KEYTRUDA QLEX—được phê duyệt vào tháng 9 vừa qua—cung cấp cùng hoạt chất qua tiêm dưới da như một sự kết hợp cố định với berahyaluronidase alfa, mang lại sự linh hoạt trong cách sử dụng. Padcev, do Astellas và Seattle Genetics (nay thuộc Pfizer) phối hợp phát triển, là một conjugate kháng thể-thuốc đặc biệt được thiết kế cho ung thư xâm lấn cơ và u tiết niệu.

Các Yếu Tố An Toàn

Các phản ứng phụ xảy ra ở ít nhất 20% số bệnh nhân điều trị. Các sự kiện nghiêm trọng liên quan đến hệ miễn dịch như viêm phổi, viêm đại tràng, viêm gan, rối loạn nội tiết, và viêm thận đã được ghi nhận—phù hợp với hồ sơ an toàn của các chất ức chế PD-1 đã biết. Những rủi ro này đòi hỏi lựa chọn bệnh nhân cẩn thận và theo dõi chặt chẽ.

Ảnh Hưởng Thị Trường Và Hiệu Suất Cổ Phiếu

Đối với cổ đông của Merck, KEYTRUDA tiếp tục duy trì xu hướng dẫn đầu. Doanh số quý 3 năm 2025 đạt 8.1 tỷ USD, tăng trưởng 10% so với cùng kỳ năm trước. MRK đã dao động từ 73.31 USD đến 105.07 USD trong vòng một năm qua, đóng cửa thứ Sáu ở mức 97.76 USD, tăng 2.94%.

Việc phê duyệt này đại diện cho một bước tiến có thể thay đổi thực hành điều trị cho một nhóm bệnh nhân trước đây chỉ có thể điều trị bằng phẫu thuật, thiết lập tiêu chuẩn mới có thể trở thành tiêu chuẩn chăm sóc cho bệnh nhân không đủ điều kiện dùng cisplatin mắc ung thư bàng quang xâm lấn cơ.