INOVIO's INO-3107 được FDA chấp thuận: Dữ liệu lâm sàng cho thấy triển vọng trong tình trạng hô hấp hiếm gặp

Inovio Pharmaceuticals đã nhận được chấp thuận của FDA cho Đơn đăng ký Giấy phép Sinh học (Biologics License Application - BLA) nhắm vào bệnh phì đại thanh quản tái phát, một căn bệnh hiếm gặp gây suy nhược đã làm khổ sở nhiều bệnh nhân với các lựa chọn điều trị hạn chế. Cột mốc pháp lý này mở đường cho việc xem xét theo quy trình thúc đẩy, với cơ quan đặt ngày quyết định là 30 tháng 10 năm 2026. Tuy nhiên, phản ứng của nhà đầu tư trở nên thận trọng sau khi FDA gợi ý có thể yêu cầu thêm thông tin để hỗ trợ cho quá trình phê duyệt nhanh, tạo ra sự không chắc chắn ngắn hạn về thời gian.

Trường hợp lâm sàng: Tại sao INO-3107 lại quan trọng đối với bệnh nhân RRP

Bệnh phì đại thanh quản tái phát tấn công bệnh nhân với sự tái phát không ngừng của các khối u lành tính trong đường thở, chủ yếu do nhiễm HPV-6 và HPV-11 gây ra. Điều trị hiện tại gần như hoàn toàn dựa vào các can thiệp phẫu thuật lặp đi lặp lại—một chu kỳ khắc nghiệt nơi bệnh nhân phải trải qua nhiều thủ thuật mỗi năm chỉ để duy trì chức năng đường thở và giữ gìn chất lượng giọng nói. Mỗi ca phẫu thuật đều mang theo rủi ro tích tụ gây tổn thương dây thanh quản.

INO-3107 thay đổi kịch bản này bằng cách nhắm vào nguyên nhân virus gây bệnh. Liệu pháp hoạt động bằng cách kích thích hệ miễn dịch tạo ra phản ứng T-cell đặc hiệu với HPV, về cơ bản dạy cơ thể tấn công các tế bào nhiễm bệnh trước khi papillomas có thể phát triển không kiểm soát. Phương pháp miễn dịch này trái ngược rõ rệt với cách tiếp cận chỉ quản lý triệu chứng của phẫu thuật.

Những gì dữ liệu lâm sàng thực sự cho thấy

Các thử nghiệm giai đoạn 1/2 đã mang lại kết quả thuyết phục thu hút sự chú ý của các nhà quản lý. Trong số người lớn đã trải qua ít nhất hai ca phẫu thuật trong năm trước, 72% đạt được giảm đáng kể 50-100% số ca phẫu thuật trong năm đầu tiên sau điều trị. Thậm chí ấn tượng hơn nữa: dữ liệu theo dõi hồi cứu cho thấy 86% số bệnh nhân có thể đánh giá duy trì các lợi ích này sang năm thứ hai mà không cần thêm liều, và đáng chú ý, một nửa trong số đó không cần phẫu thuật nào cả.

Những phát hiện này đã được công bố trên các tạp chí uy tín như Nature Communications và The Laryngoscope, tăng độ tin cậy cho hồ sơ hiệu quả. Dữ liệu an toàn trong suốt quá trình thử nghiệm vẫn giữ vững, với các tác dụng phụ chủ yếu là đau tại chỗ tiêm và mệt mỏi—đều là các phản ứng nhẹ, dễ kiểm soát.

Sự thận trọng của FDA đối với INO-3107

Chấp thuận của cơ quan quản lý thể hiện bước tiến, nhưng đi kèm với một điều khoản đáng chú ý. FDA đã cảnh báo rằng có thể cần thêm thông tin hỗ trợ để chứng minh tính hợp lý của quy trình phê duyệt nhanh mà INOVIO mong muốn. Điều này cho thấy các nhà quản lý muốn có các phân tích sâu hơn về hiệu quả cụ thể hoặc các khía cạnh sản xuất trước khi cấp phép nhanh nhất có thể. INOVIO đã cho biết kế hoạch sẽ trực tiếp làm việc với cơ quan để xác định các bước tiếp theo.

Các quy định về liệu pháp đột phá và thuốc dành riêng cho nhóm bệnh hiếm vẫn còn nguyên vẹn, phản ánh sự công nhận của FDA về nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong nhóm bệnh nhân nhỏ này.

Thực tế tài chính: Thời gian hoạt động và phản ứng của cổ phiếu

Tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2025, INOVIO có 50,8 triệu USD tiền mặt và các khoản tương đương, đủ để duy trì hoạt động đến Quý 2 năm 2026, gần đúng với khoảng thời gian dự kiến quyết định BLA. Điều này cung cấp một số dự phòng, mặc dù con đường hướng tới lợi nhuận của công ty phụ thuộc nhiều vào thành công thương mại của INO-3107.

Cổ phiếu ban đầu giảm mạnh sau khi FDA đưa ra tín hiệu điều kiện, giảm 19,21% trong giao dịch trước thị trường xuống còn 1,85 USD mỗi cổ phiếu. Trong vòng mười hai tháng qua, cổ phiếu dao động từ 1,30 USD đến 2,98 USD, phản ánh sự biến động điển hình của ngành biotech liên quan đến các mốc pháp lý. Các nhà đầu tư dường như lo lắng về sự rõ ràng của quy định, mặc dù khoa học lâm sàng nền tảng vẫn vững chắc.

Những gì sắp tới

INOVIO có cơ hội giải quyết các mối quan ngại của FDA trước tháng 10 năm 2026, có thể mở khóa phê duyệt nhanh và thúc đẩy khả năng tiếp cận của bệnh nhân với liệu pháp điều trị bệnh phì đại thanh quản tái phát, một nhu cầu thực sự chưa được đáp ứng. Sự tự tin của công ty vào giá trị điều trị của INO-3107 cho bệnh nhân mắc bệnh hiếm phản ánh sức mạnh của bằng chứng lâm sàng, mặc dù việc xác nhận về mặt pháp lý và thương mại vẫn còn đang chờ đợi.