Gel Rapamycin QTORIN chứng minh hiệu quả lâm sàng trong nghiên cứu Tĩnh mạch dị dạng giai đoạn 2

Palvella Therapeutics, Inc. (PVLA) công bố những phát hiện khả quan từ nghiên cứu Giai đoạn 2 TOIVA đánh giá gel rapamycin không nước QTORIN 3.9% như một lựa chọn điều trị cho các dị dạng tĩnh mạch da—những tổn thương da bẩm sinh ngày càng nặng hơn theo thời gian của bệnh nhân. Công thức bôi ngoài da này được sử dụng một lần mỗi ngày trong giai đoạn điều trị kéo dài 12 tuần, kèm theo phần mở rộng theo dõi thêm 12 tuần.

Hiệu quả lâm sàng và Hồ sơ an toàn

Nghiên cứu cho thấy lợi ích điều trị rõ rệt trên các tiêu chí đo lường chính. Trong số các người tham gia nghiên cứu, 73% đạt được sự cải thiện rõ rệt dựa trên Đánh giá Toàn diện Dị dạng Tĩnh mạch Da Toàn diện (cVM-IGA) tại mốc thời gian Tuần 12. Hơn nữa, hai phần ba số bệnh nhân (67%) nhận được đánh giá là Đã Cải Thiện Nhiều hoặc Rất Nhiều, cho thấy phản ứng lâm sàng có ý nghĩa. Palvella cho biết các tiêu chí hiệu quả đạt được ý nghĩa thống kê trên nhiều tham số, bao gồm cả các đo lường về sự cải thiện động và đánh giá mức độ nghiêm trọng của tổn thương tĩnh mạch cố định.

Quan trọng là, rapamycin QTORIN thể hiện hồ sơ an toàn tích cực, không ghi nhận các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến thuốc trong suốt thời gian nghiên cứu. Hồ sơ an toàn này củng cố hồ sơ của ứng viên cho quá trình phát triển tiếp theo.

Tiến trình pháp lý và phản ứng thị trường

Sau thành công của Giai đoạn 2 này, Palvella dự định liên hệ với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về khả năng cấp phép Đặc biệt Điều trị Đột phá (Breakthrough Therapy Designation) và thiết kế thử nghiệm then chốt Giai đoạn 3. Trước đó, FDA đã cấp phép Fast Track cho rapamycin QTORIN, công nhận nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong điều trị dị dạng tĩnh mạch.

Các nhà đầu tư thị trường phản ứng tích cực với cột mốc lâm sàng này. Cổ phiếu PVLA tăng 3% trong giao dịch trước thị trường sau thông báo, tiếp nối đà tăng 1.86% vào thứ Sáu, đưa cổ phiếu lên mức đóng cửa 98.58 USD. Việc được cấp phép hai dạng quy định này giúp QTORIN rapamycin có khả năng phát triển nhanh hơn hướng tới phê duyệt thương mại tiềm năng.