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Crinetics 推出 CAREFNDR 试验,评估 Paltusotine 在类癌综合征管理中的潜力
Crinetics Pharmaceuticals 已启动一项具有里程碑意义的三期临床研究,评估 Paltusotine 作为成人类癌综合征的治疗方案。该多中心试验,命名为 CAREFNDR,反映公司将 PALSONIFY (Paltusotine) 的应用范围从目前获批的肢端肥大症扩展到其他适应症,该药在2025年9月获得FDA批准后显示出强劲的疗效。
了解临床需求
类癌综合征在诊断出神经内分泌肿瘤的患者中大约占五分之一,主要发生在恶性肿瘤转移到肝脏时。患者常常经历令人衰弱的症状,包括潮红发作和慢性腹泻,这些症状严重影响日常功能和生活质量。现有的治疗方案依赖每月注射药物,但往往无法提供充分的症状控制,导致受影响人群的治疗选择存在明显缺口。
CAREFNDR 试验设计与目标
该研究将招募141名成人参与者,采用双盲、随机、安慰剂对照设计。参与者将被分配接受每日口服80毫克 Paltusotine 或安慰剂,干预期为16周。主要评估指标是从基线到第12周每日潮红发作次数的减少。次要指标将评估排便次数的变化以及其他临床相关终点。
在控制治疗阶段结束后,入组患者将进入为期104周的扩展开放标签期,以评估持续的疗效、安全性以及长期肿瘤控制效果。
机制与既往证据
Paltusotine 通过选择性靶向生长抑素受体2 (SST2),这一机制在之前的二期研究中已被证明有效。早期研究显示,该药能快速、持久地改善潮红频率和排便模式,为受限于注射治疗实际限制的患者带来了显著的临床益处。每日口服剂型在治疗依从性和患者便利性方面相较于当前标准治疗方案具有潜在优势。
公司产品线与财务状况
除了 CAREFNDR 研究外,Crinetics 还在推进 CRN09682,这是一个评估针对神经内分泌特征的实体瘤的靶向 SST2 的一/二期试验。公司预计在2025年和2026年推进多项研究,包括启动 CALM-CAH 三期试验,评估 Atumelnant 在先天性肾上腺增生症中的应用,此外还计划开展针对儿童和库欣综合征的研究。
截至2025年9月30日,公司现金余额为11亿美元,足以支持公司运营至2029年,基于当前的支出预期。
市场表现
CRNX 股价在过去12个月内波动在24.10美元至60.34美元之间。最近的交易显示股价收于41.97美元,下降了2.17%,盘后交易则上涨至41.98美元,涨幅为0.02%。