Vivoryon Therapeutics, thuốc mới DKD 'Baragrutamstat' trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn hai đã được chứng nhận về hiệu quả... hiệu quả cải thiện rõ rệt ở bệnh nhân cao tuổi

비보리온 테라퓨틱스(Vivoryon Therapeutics) công bố thêm dữ liệu, chứng minh tiềm năng của enzym glutamin cyclase như một đích điều trị bệnh thận do tiểu đường, từ đó nâng cao triển vọng phát triển của varoglutamstat. Tín hiệu cải thiện chức năng thận quan sát được trong nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 2 nổi bật hơn ở nhóm bệnh nhân tiểu đường cao tuổi, và tiềm năng của nó như một chiến lược điều trị thế hệ tiếp theo đang được quan tâm.

비보리온 테라퓨틱스 tuyên bố, kể từ ngày 28 tháng 3 sẽ công bố kết quả phân tích bổ sung của chương trình lâm sàng giai đoạn 2 đối với varoglutamstat tại Hội nghị Bệnh thận Thế giới (WCN) diễn ra ở Yokohama, Nhật Bản. Việc công bố này được thực hiện tại hội nghị học thuật tiêu biểu do Hiệp hội Thận học Quốc tế (International Society of Nephrology) tổ chức, với sự tham gia rộng rãi của các chuyên gia hàng đầu trên toàn cầu về bệnh thận.

Trọng tâm là cơ chế ức chế “glutamin cyclase” có thể trực tiếp nhắm vào các đường dẫn viêm và xơ hóa của bệnh thận do tiểu đường. Công ty giải thích rằng, thông qua phân tích tổng hợp dữ liệu giai đoạn 2 VIVIAD và VIVA-MIND đã được tiến hành độc lập, họ đã xác nhận hiệu quả cải thiện nhất quán và có ý nghĩa của varoglutamstat đối với chức năng thận ở bệnh nhân tiểu đường.

Đặc biệt, khi ước tính mức thay đổi trong độ lọc cầu thận (eGFR), mức cải thiện ở nhóm bệnh nhân tiểu đường cao tuổi lớn hơn so với nhóm không mắc tiểu đường, đồng thời ở nhóm bệnh nhân có giá trị eGFR trung bình ban đầu ở mức thấp (khoảng 60 mL/min/1.73m²) cũng cho thấy hiệu quả tương tự hoặc tốt hơn so với toàn bộ nhóm bệnh nhân tiểu đường. Điều này cho thấy vẫn có thể kỳ vọng lợi ích điều trị ngay cả ở những bệnh nhân có tiến triển bệnh.

Trong các mô hình động vật cũng quan sát được kết quả có ý nghĩa. Ở phân tích mô hình chuột DKD, ghi nhận những thay đổi tích cực tổng thể ở các chỉ số chính như giảm viêm, cải thiện xơ hóa cầu thận và phục hồi chức năng thận. Những kết quả này ủng hộ khả năng “varoglutamstat” có thể trở thành một lựa chọn điều trị không chỉ giúp làm giảm triệu chứng mà còn can thiệp vào quá trình bệnh lý cốt lõi của bệnh.

비보리온 cho biết CEO (Giám đốc điều hành) Frank Weber (弗兰克·韦伯) phát biểu: “Những dữ liệu này là bằng chứng bổ sung để chứng minh rằng việc ức chế glutamin cyclase có thể trực tiếp giải quyết những thay đổi phân tử của bệnh thận do tiểu đường”, đồng thời cho rằng “điều này sẽ giúp thay đổi mô hình điều trị bệnh thận trên toàn cầu.”

Giới chuyên môn nhìn nhận rộng rãi kết quả lần này là một “bước ngoặt quan trọng”. Bởi vì các điều trị DKD hiện nay tập trung vào kiểm soát đường huyết và huyết áp, trong khi việc phát triển thuốc nhắm đích vào cơ chế cốt lõi của bệnh như viêm và xơ hóa vẫn đang ở giai đoạn sớm. Một chuyên gia về thận cho biết: “Hiệu quả được duy trì ở nhóm bệnh nhân cao tuổi và nhóm mức độ trung bình trở lên là một chỉ số quan trọng để đánh giá khả năng thương mại hóa của nó.”

비보리온 dự định mở rộng phát triển varoglutamstat trong tương lai, nhắm đến bệnh nhân tiểu đường và cả những bệnh nhân ở giai đoạn bệnh thận mạn (CKD) muộn hơn. Thông qua việc tích lũy bằng chứng từ lần công bố này, không chỉ củng cố tính khả thi của glutamin cyclase như một “đích điều trị DKD”, mà còn làm tăng khả năng hình thành một cục diện cạnh tranh mới trong thị trường điều trị bệnh thận trên toàn cầu.