Disc Medicine đạt cột mốc pháp lý với việc nộp đơn FDA cho Bitopertin để điều trị rối loạn máu hiếm

Disc Medicine đã tiến một bước quan trọng trong quá trình phát triển thuốc bằng cách công bố việc nộp Đơn Xin Thuốc Mới (NDA) lên FDA cho bitopertin, một loại thuốc điều trị bệnh erythropoietic protoporphyria và bệnh protoporphyria liên kết X ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên. Bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp này ảnh hưởng đến khả năng sản xuất heme của cơ thể, dẫn đến nhạy cảm ánh sáng nghiêm trọng và các biến chứng suy giảm khác.

Việc nộp hồ sơ dựa trên khung đánh giá nhanh. Disc Medicine đã nộp theo quy trình phê duyệt tăng tốc của FDA, sử dụng giảm tích tụ protoporphyrin IX — một chỉ số sinh học chính — làm chỉ tiêu thay thế. Công ty cũng đồng thời yêu cầu phân loại Đánh giá Ưu tiên, điều này có thể rút ngắn thời gian ra quyết định của cơ quan quản lý.

Nền tảng lâm sàng: Dữ liệu thử nghiệm mạnh mẽ hỗ trợ hồ sơ

Việc nộp NDA dựa trên bằng chứng lâm sàng toàn diện. Đơn xin của Disc Medicine nhận được sự hỗ trợ từ kết quả tích cực của các nghiên cứu giai đoạn 2 BEACON và AURORA, đều được thiết kế đặc biệt để đánh giá hiệu quả và hồ sơ an toàn của bitopertin ở bệnh nhân EPP. Ngoài ra, hồ sơ còn bao gồm dữ liệu lâm sàng lịch sử do Roche ban đầu tạo ra, bao gồm thông tin an toàn thu thập từ hơn 4.000 người tham gia thử nghiệm qua nhiều nghiên cứu. Cơ sở dữ liệu an toàn rộng lớn này củng cố hồ sơ pháp lý bằng cách chứng minh khả năng dung nạp thuốc của thuốc trên một phạm vi bệnh nhân rộng.

Đối tác chiến lược thúc đẩy tiến trình phát triển

Khả năng tiến xa của Disc Medicine với bitopertin bắt nguồn từ thỏa thuận cấp phép quan trọng được thiết lập với tập đoàn dược phẩm Roche vào tháng 5 năm 2021. Theo thỏa thuận này, Disc Medicine đã có quyền toàn cầu đối với hợp chất, giúp công ty tiến hành phát triển thêm và theo đuổi các nỗ lực thương mại hóa. Mối quan hệ hợp tác này đã chứng minh là yếu tố then chốt trong việc tận dụng hàng thập kỷ nghiên cứu dược phẩm và kinh nghiệm lâm sàng để đưa liệu pháp này đến gần hơn với bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp gây suy giảm này.