Investing.com - Cổ phiếu Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ: SRPT) đã tăng 4,9% vào thứ Ba sau khi Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. chính thức ra mắt liệu pháp gen ELEVIDYS tại Nhật Bản, đã được đưa vào bảng giá bảo hiểm y tế quốc gia của Nhật Bản.
Theo thỏa thuận hợp tác giữa Sarepta và Roche, thương vụ thương mại đầu tiên tại Nhật Bản này sẽ dẫn đến khoản thanh toán quan trọng 40 triệu USD cho Sarepta.
ELEVIDYS là liệu pháp gen đầu tiên được phê duyệt ở Nhật Bản để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Liệu pháp này được chỉ định cho bệnh nhân cấp cứu từ 3 đến dưới 8 tuổi đã xóa một phần hoặc toàn bộ exon 8 và/hoặc exon 9 trong gen DMD và xét nghiệm kháng thể kháng AAVrh74 âm tính.
Danh sách này được đưa ra sau khi Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi phê duyệt có điều kiện và có giới hạn thời gian vào tháng 5 năm 2025. Là một phần của sự hợp tác của Tập đoàn Roche, Chugai Pharmaceutical sẽ tiến hành các nghiên cứu lâm sàng và giám sát sau khi đưa ra thị trường tại Nhật Bản để đánh giá hiệu quả và an toàn lâu dài.
Việc phê duyệt ở Nhật Bản dựa trên dữ liệu hiệu quả và an toàn từ chương trình phát triển lâm sàng ELEVIDYS, bao gồm cả kết quả từ nghiên cứu EMBARK Giai đoạn 3 toàn cầu. Nghiên cứu EMBARK đã đánh giá các bé trai đi lại bị loạn dưỡng cơ Duchenne và cho thấy rằng ELEVIDYS dẫn đến những cải thiện có ý nghĩa lâm sàng trong các biện pháp chức năng vận động chính.
Cho đến nay, hơn 1.200 bệnh nhân trên toàn thế giới đã được điều trị bằng ELEVIDYS trong cả môi trường lâm sàng và thực tế. Kết quả hai năm một lần của nghiên cứu EMBARK đã được công bố trên tạp chí Neurology & Therapy vào tháng Giêng, và kết quả ba năm một lần sẽ được trình bày tại hội nghị y khoa sắp tới.
Theo thỏa thuận hợp tác được ký kết giữa Sarepta và Roche vào năm 2019, Sarepta chịu trách nhiệm phê duyệt theo quy định và thương mại hóa và sản xuất ELEVIDYS tại Hoa Kỳ. Roche chịu trách nhiệm phê duyệt và thương mại hóa theo quy định bên ngoài Hoa Kỳ, và thương mại hóa ở Nhật Bản được thực hiện thông qua Chugai Pharmaceutical, một thành viên của Tập đoàn Roche.
Bài báo _This đã được dịch với sự hỗ trợ của trí tuệ nhân tạo. Để biết thêm thông tin, vui lòng xem Điều khoản sử dụng của chúng tôi. _
Xem bản gốc
Trang này có thể chứa nội dung của bên thứ ba, được cung cấp chỉ nhằm mục đích thông tin (không phải là tuyên bố/bảo đảm) và không được coi là sự chứng thực cho quan điểm của Gate hoặc là lời khuyên về tài chính hoặc chuyên môn. Xem Tuyên bố từ chối trách nhiệm để biết chi tiết.
Giá cổ phiếu Sarepta Therapeutics tăng do ELEVIDYS được đưa ra thị trường tại Nhật Bản
Investing.com - Cổ phiếu Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ: SRPT) đã tăng 4,9% vào thứ Ba sau khi Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. chính thức ra mắt liệu pháp gen ELEVIDYS tại Nhật Bản, đã được đưa vào bảng giá bảo hiểm y tế quốc gia của Nhật Bản.
Theo thỏa thuận hợp tác giữa Sarepta và Roche, thương vụ thương mại đầu tiên tại Nhật Bản này sẽ dẫn đến khoản thanh toán quan trọng 40 triệu USD cho Sarepta.
ELEVIDYS là liệu pháp gen đầu tiên được phê duyệt ở Nhật Bản để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Liệu pháp này được chỉ định cho bệnh nhân cấp cứu từ 3 đến dưới 8 tuổi đã xóa một phần hoặc toàn bộ exon 8 và/hoặc exon 9 trong gen DMD và xét nghiệm kháng thể kháng AAVrh74 âm tính.
Danh sách này được đưa ra sau khi Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi phê duyệt có điều kiện và có giới hạn thời gian vào tháng 5 năm 2025. Là một phần của sự hợp tác của Tập đoàn Roche, Chugai Pharmaceutical sẽ tiến hành các nghiên cứu lâm sàng và giám sát sau khi đưa ra thị trường tại Nhật Bản để đánh giá hiệu quả và an toàn lâu dài.
Việc phê duyệt ở Nhật Bản dựa trên dữ liệu hiệu quả và an toàn từ chương trình phát triển lâm sàng ELEVIDYS, bao gồm cả kết quả từ nghiên cứu EMBARK Giai đoạn 3 toàn cầu. Nghiên cứu EMBARK đã đánh giá các bé trai đi lại bị loạn dưỡng cơ Duchenne và cho thấy rằng ELEVIDYS dẫn đến những cải thiện có ý nghĩa lâm sàng trong các biện pháp chức năng vận động chính.
Cho đến nay, hơn 1.200 bệnh nhân trên toàn thế giới đã được điều trị bằng ELEVIDYS trong cả môi trường lâm sàng và thực tế. Kết quả hai năm một lần của nghiên cứu EMBARK đã được công bố trên tạp chí Neurology & Therapy vào tháng Giêng, và kết quả ba năm một lần sẽ được trình bày tại hội nghị y khoa sắp tới.
Theo thỏa thuận hợp tác được ký kết giữa Sarepta và Roche vào năm 2019, Sarepta chịu trách nhiệm phê duyệt theo quy định và thương mại hóa và sản xuất ELEVIDYS tại Hoa Kỳ. Roche chịu trách nhiệm phê duyệt và thương mại hóa theo quy định bên ngoài Hoa Kỳ, và thương mại hóa ở Nhật Bản được thực hiện thông qua Chugai Pharmaceutical, một thành viên của Tập đoàn Roche.
Bài báo _This đã được dịch với sự hỗ trợ của trí tuệ nhân tạo. Để biết thêm thông tin, vui lòng xem Điều khoản sử dụng của chúng tôi. _