Chúc mừng! GeBo Bio đã hợp tác với Sanofi để phát triển chất phân hủy phân tử keo

Chuyên tâm vào nghiên cứu và phát triển các chất phân hủy phân tử胶 mới, công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng GluBio Therapeutics hôm nay thông báo đã nhận được khoản đầu tư chiến lược 30 triệu USD từ Sanofi. Vòng đầu tư này sẽ hỗ trợ thúc đẩy nghiên cứu phát triển hai dự án cốt lõi của GluBio là GLB-005 và GLB-007, cả hai đều có triển vọng trở thành liệu pháp điều trị bệnh biến dạng tế bào hình liềm dựa trên phương pháp chỉnh sửa bệnh lý.

GluBio là công ty công nghệ sinh học tập trung vào phát hiện và phát triển các chất phân hủy phân tử胶 mới, nhằm giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong các lĩnh vực bệnh di truyền, ung thư và bệnh tự miễn. Công ty thúc đẩy đổi mới hệ thống dựa trên nền tảng độc quyền Glue Degrader Discovery (GDD). Các liệu pháp đang nghiên cứu gồm GLB-005 nhằm mục tiêu chọn lọc phân hủy protein WIZ, còn GLB-007 đồng thời nhắm vào protein WIZ và ZBTB7A. Bằng cách phân hủy các yếu tố ức chế hemoglobin thai nhi này, hai ứng viên thuốc này hy vọng sẽ kích hoạt biểu hiện hemoglobin thai nhi, từ đó cung cấp một phương pháp điều trị bệnh biến dạng tế bào hình liềm dạng uống mang tính chỉnh sửa bệnh lý.

Theo thỏa thuận, Sanofi đã đăng ký mua cổ phần ưu đãi mới phát hành của GluBio. Ngoài ra, GluBio cấp quyền ưu tiên đàm phán (ROFN) cho Sanofi để tiến hành đàm phán độc quyền về nghiên cứu, phát triển, sản xuất và thương mại hóa các dự án tiềm năng GLB-005 và GLB-007. Nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1 của sản phẩm dự kiến sẽ bắt đầu sớm nhất vào cuối năm 2026.

Chất phân hủy phân tử胶 thể hiện triển vọng rộng lớn, nền tảng tích hợp thúc đẩy phát triển thuốc mới

Chất phân hủy phân tử胶 như một chiến lược điều trị mới nổi, thông qua trung gian tương tác giữa các protein đặc thù, cung cấp giải pháp mới cho các protein gây bệnh mà phương pháp điều trị truyền thống khó tiếp cận.

Là phần quan trọng của liệu pháp phân hủy protein nhắm mục tiêu (TPD), chất phân hủy phân tử胶 có khả năng liên kết với enzyme liên kết ubiquit E3, làm thay đổi hình dạng của nó để nhận diện các protein mục tiêu mới. Sau đó, enzyme E3 sẽ gắn nhãn ubiquit lên protein mục tiêu, thúc đẩy quá trình phân hủy của nó. Loại phân tử này không chỉ có tiềm năng can thiệp hiệu quả vào các mục tiêu “không thể điều trị” theo phương pháp truyền thống, mà còn có thể điều chỉnh các đường dẫn tín hiệu liên quan để ức chế hoặc kích hoạt, mở ra con đường mới trong điều trị nhiều bệnh lý. Theo các dữ liệu công khai, hiện có hàng chục loại chất phân hủy phân tử胶 đang trong giai đoạn nghiên cứu lâm sàng trên toàn cầu, bao phủ các lĩnh vực ung thư, bệnh tự miễn, bệnh thần kinh và nhiều lĩnh vực điều trị khác.

Dù có triển vọng rộng lớn, việc phát hiện, phát triển và sản xuất chất phân hủy phân tử胶 vẫn đối mặt với nhiều thách thức. Việc khai thác tối đa tiềm năng điều trị của chúng đòi hỏi sự phối hợp sáng tạo trong hệ sinh thái đổi mới. Là đơn vị thúc đẩy đổi mới dược phẩm toàn cầu, WuXi AppTec (603259) đã tham gia sâu vào toàn bộ quá trình chuyển đổi từ ý tưởng đến công nghiệp của các liệu pháp TPD, bao gồm cả phân tử胶. Công ty không chỉ chứng kiến sự phát triển nhanh chóng của lĩnh vực TPD, mà còn dựa trên nền tảng CRDMO tích hợp toàn diện, liên tục hỗ trợ các đối tác toàn cầu trong quá trình phát hiện, phát triển và sản xuất thuốc.

Đối mặt với các cơ chế mới như phân hủy protein nhắm mục tiêu bằng phân tử胶, hợp thể phân hủy protein, WuXi AppTec đã dự đoán từ khi các công nghệ này mới xuất hiện, xây dựng năng lực và nền tảng công nghệ phù hợp, tạo ra nền tảng TPD tích hợp gồm phát hiện, tổng hợp, phân tích tinh khiết và thử nghiệm, hỗ trợ các đối tác toàn cầu thúc đẩy hiệu quả quá trình chuyển đổi thuốc từ giai đoạn sớm đến giai đoạn lâm sàng. Khi các công nghệ phân hủy protein nhắm mục tiêu mới liên tục xuất hiện, WuXi AppTec luôn theo kịp các tiến bộ khoa học, mở rộng nhanh các nền tảng công nghệ, hiện đã bao gồm các loại phân tử chính như phân tử胶, hợp thể phân hủy protein, AUTAC, LYTAC, DUBTAC, RIBOTAC, PHICS và DAC.

“Thành tựu bước ngoặt của GluBio lần này càng khẳng định tiềm năng to lớn của các liệu pháp phân hủy protein như phân tử胶 trong lĩnh vực điều trị bệnh, mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân,” ông Fu Xiaoyong, Phó Tổng Giám đốc WuXi AppTec, trưởng bộ phận Quản lý toàn cầu, cho biết. “Trong quá trình đổi mới khoa học liên tục mang lại lợi ích cho bệnh nhân, WuXi AppTec sẽ tiếp tục dựa trên nền tảng CRDMO tích hợp, toàn diện, hợp tác chặt chẽ với các đối tác toàn cầu để thúc đẩy quá trình nghiên cứu, phát triển và sản xuất các thuốc đổi mới, bao gồm cả phân tử胶, nhằm sớm đưa các thành quả khoa học đến với cộng đồng bệnh nhân toàn cầu.”