ST-920 Liệu pháp gene thể hiện xu hướng tích cực trong dữ liệu eGFR trước các bài thuyết trình tại Hội nghị WORLD 2026

Sangamo Therapeutics đã công bố kết quả lâm sàng khả quan từ nghiên cứu giai đoạn 1/2 STAAR đánh giá isaralgagene civaparvovec (ST-920), một ứng cử viên gene therapy điều trị bệnh Fabry. Dữ liệu cho thấy xu hướng dương tích cực trong các phép đo tốc độ lọc cầu thận ước lượng (eGFR), chỉ ra những cải thiện rõ rệt chức năng thận của các bệnh nhân tham gia nghiên cứu. Công ty sẽ trình bày các kết quả này qua bốn bài thuyết trình nền tảng và nhiều phiên poster tại Hội nghị Thường niên WORLD lần thứ 22, dự kiến tổ chức tại San Diego, CA, từ ngày 2 đến 6 tháng 2 năm 2026.

Dữ liệu lâm sàng cho thấy cải thiện bền vững chức năng thận với xu hướng eGFR tích cực

Mục tiêu chính của nghiên cứu STAAR đã thể hiện kết quả xu hướng tích cực rõ ràng. Tính đến dữ liệu cắt vào ngày 10 tháng 4 năm 2025, tất cả 32 bệnh nhân đã được điều trị đều cho thấy xu hướng eGFR trung bình hàng năm là 1.965 mL/phút/1.73m²/năm sau 52 tuần. Trong số 19 bệnh nhân hoàn thành theo dõi 104 tuần, đã ghi nhận xu hướng eGFR trung bình hàng năm là 1.747 mL/phút/1.73m²/năm (Khoảng tin cậy 95%: -0.106, 3.601).

Xu hướng tích cực này đặc biệt quan trọng vì suy giảm eGFR thường là đặc trưng của tiến trình bệnh Fabry—một tình trạng trong đó chức năng thận suy giảm do tích tụ chất béo trong các cơ quan khác nhau. Việc đảo ngược hoặc làm chậm quá trình suy giảm này là một thành tựu điều trị mang tính đột phá. Nghiên cứu đã tuyển chọn đa dạng nhóm bệnh nhân, bao gồm những người đang điều trị thay thế enzyme (ERT), những người đã ngừng ERT ít nhất sáu tháng, và những người chưa từng điều trị, qua đó tăng tính tổng quát của kết quả.

Ngoài cải thiện chức năng thận, ST-920 còn thể hiện sự ổn định về tim mạch. Các bệnh nhân duy trì chức năng tim ổn định trong một năm, với các chỉ số cấu trúc tim ổn định ở các nhóm lâm sàng và nhân khẩu học khác nhau—một phát hiện quan trọng vì các biến chứng tim mạch là mối quan tâm lớn trong quản lý bệnh Fabry.

Độ bền lâu dài được chứng minh: Biểu hiện gene duy trì hơn 4.5 năm

Một đặc điểm nổi bật của thành công gene therapy là độ bền của điều trị. Dữ liệu từ nghiên cứu STAAR xác nhận rằng hoạt động enzyme alpha-galactosidase A (a-Gal A)—enzyme thiếu hụt trong bệnh Fabry—vẫn duy trì ở mức cao bền vững trong tối đa 4.5 năm ở nhóm bệnh nhân điều trị lâu nhất. Việc duy trì biểu hiện enzyme điều trị này trực tiếp liên quan đến các cải thiện xu hướng tích cực trong các chỉ số chức năng thận.

Hồ sơ độ bền này đặc biệt đáng chú ý vì nó gợi ý rằng ST-920 không cần tiêm nhắc lại hoặc duy trì điều trị liên tục, có thể cung cấp giải pháp một lần duy nhất cho một bệnh lý mạn tính tiến triển. Thêm vào đó, ST-920 còn thể hiện hồ sơ an toàn và dung nạp tốt mà không cần tiền xử lý—một lợi thế rõ rệt so với một số phương pháp điều trị cạnh tranh.

Đường dẫn phê duyệt nhanh của FDA mở ra cơ hội thị trường trong lĩnh vực điều trị bệnh Fabry ngày càng phát triển

Nhận thấy tiềm năng của ST-920, FDA đã cấp nhiều quyền ưu tiên: trạng thái Thuốc hiếm, Chương trình Đường dẫn Nhanh (Fast Track), và phân loại Trị liệu Y học Tăng cường (RMAT). Đặc biệt, FDA đã thiết lập một lộ trình phê duyệt nhanh, đồng ý rằng dữ liệu xu hướng tích cực từ nghiên cứu STAAR—cụ thể là xu hướng eGFR trung bình hàng năm sau 52 tuần—có thể làm cơ sở chính để phê duyệt, bỏ qua quá trình xem xét truyền thống kéo dài.

Thành tựu này đã cho phép Sangamo bắt đầu nộp hồ sơ Đăng ký Thuốc sinh học (BLA) theo hình thức lăn từng phần cho FDA vào tháng 12 năm 2025. Việc nộp hồ sơ theo dạng lăn cho phép công ty gửi dữ liệu theo từng giai đoạn khi có sẵn, có thể rút ngắn thời gian phê duyệt.

Về mặt thị trường, đà phê duyệt này diễn ra trong bối cảnh ngành công nghiệp đang tăng trưởng mạnh. Theo Grandview Research, thị trường điều trị bệnh Fabry toàn cầu năm 2023 có giá trị 2.54 tỷ USD và dự kiến đạt 4.93 tỷ USD vào năm 2030, với tốc độ tăng trưởng hợp chất trung bình hàng năm là 9.9% từ năm 2024 đến 2030. Dữ liệu hiệu quả xu hướng tích cực của ST-920 giúp Sangamo cạnh tranh tốt trong bối cảnh mở rộng này, đáp ứng một nhu cầu chưa được thỏa mãn trong nhóm bệnh nhân có ít lựa chọn điều trị.

“Chúng tôi rất vui khi bắt đầu nộp hồ sơ BLA theo hình thức lăn để xin phê duyệt ST-920,” ông Nathalie Dubois-Stringfellow, Giám đốc Phát triển Sản phẩm của Sangamo, phát biểu, nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc đưa gene therapy này đến với bệnh nhân bệnh Fabry càng nhanh càng tốt.

Các bài thuyết trình tại Hội nghị WORLD sắp tới sẽ cung cấp phân tích chi tiết về xu hướng tích cực, dữ liệu an toàn lâu dài và các ý nghĩa lâm sàng—xác thực hơn nữa tiềm năng điều trị của ST-920 trong việc giải quyết một rối loạn di truyền hiếm gặp gây hậu quả nghiêm trọng.