Crinetics Meluncurkan Uji Coba CAREFNDR untuk Menilai Potensi Paltusotine dalam Penanganan Sindrom Karsinoid

Crinetics Pharmaceuticals telah memulai penyelidikan klinis fase 3 yang menjadi tonggak sejarah untuk menilai Paltusotine sebagai opsi pengobatan sindrom karcinoid pada pasien dewasa. Uji coba multicenter ini, yang diberi nama CAREFNDR, mencerminkan ekspansi perusahaan dari PALSONIFY (Paltusotine) di luar aplikasi yang saat ini disetujui untuk akromegali, di mana obat tersebut menunjukkan efektivitas yang kuat setelah persetujuan FDA pada September 2025.

Memahami Kebutuhan Klinis

Sindrom karcinoid muncul pada sekitar seperlima dari pasien yang didiagnosis dengan tumor neuroendokrin, yang paling sering terjadi ketika keganasan bermetastasis ke hati. Pasien sering mengalami gejala yang melemahkan termasuk episode flushing dan diare kronis, yang secara substansial mengganggu fungsi harian dan kualitas hidup. Protokol pengobatan yang ada bergantung pada obat injeksi bulanan yang sering gagal memberikan pengendalian gejala yang memadai, menciptakan kesenjangan yang berarti dalam pilihan terapeutik bagi populasi yang terkena.

Desain dan Tujuan Uji Coba CAREFNDR

Studi ini akan melibatkan 141 peserta dewasa dalam desain double-blind, acak, dan terkendali plasebo. Peserta akan diberikan Paltusotine 80 mg yang diberikan secara oral sekali sehari atau plasebo selama periode intervensi 16 minggu. Penyelidikan ini akan menilai pengurangan episode flushing harian dari pengukuran baseline hingga minggu ke-12. Hasil sekunder akan mengevaluasi perubahan dalam frekuensi buang air besar bersama dengan endpoint klinis relevan lainnya.

Setelah fase pengobatan terkendali, pasien yang terdaftar akan bertransisi ke periode terbuka yang diperpanjang selama 104 minggu untuk mengevaluasi keberlanjutan efektivitas, profil keamanan, dan hasil pengendalian tumor jangka panjang.

Mekanisme dan Bukti Sebelumnya

Paltusotine bekerja melalui penargetan selektif reseptor somatostatin tipe 2 (SST2), sebuah mekanisme yang telah terbukti efektif dalam penyelidikan fase 2 sebelumnya. Studi-studi awal menunjukkan peningkatan yang cepat dan tahan lama baik dalam frekuensi flushing maupun pola buang air besar, menunjukkan manfaat klinis yang berarti bagi pasien yang dibatasi oleh keterbatasan praktis dari terapi injeksi. Formulasi oral sekali sehari ini menawarkan potensi keunggulan dalam kepatuhan pengobatan dan kenyamanan pasien dibandingkan regimen standar saat ini.

Jalur Perusahaan dan Posisi Keuangan

Selain penyelidikan CAREFNDR, Crinetics sedang mengembangkan CRN09682, sebuah program fase 1/2 yang mengevaluasi terapi investigasi yang menargetkan SST2 untuk tumor padat yang mengekspresikan fitur neuroendokrin. Perusahaan juga berencana melanjutkan beberapa studi pada tahun 2025 dan 2026, termasuk inisiasi pendaftaran untuk uji coba fase 3 CALM-CAH yang meneliti Atumelnant dalam hiperplasia adrenal kongenital, dengan studi tambahan yang direncanakan untuk populasi pediatrik dan indikasi sindrom Cushing.

Per 30 September 2025, perusahaan mempertahankan posisi kas sebesar $1,1 miliar, menyediakan jalur keuangan untuk mempertahankan operasi hingga 2029 berdasarkan proyeksi pengeluaran saat ini.

Kinerja Pasar

Saham CRNX berfluktuasi antara $24,10 dan $60,34 selama 12 bulan terakhir. Aktivitas perdagangan terbaru menunjukkan saham ditutup pada $41,97, mengalami penurunan sebesar 2,17%, dengan pergerakan setelah jam perdagangan ke $41,98 yang mencerminkan kenaikan kecil sebesar 0,02%.