Saya baru-baru ini menyelami sektor pengobatan regeneratif dan memperhatikan sesuatu yang menarik terjadi dengan saham biotech. Pasar sel punca global diperkirakan akan mencapai hampir $29 miliar dolar pada tahun 2030, yang cukup luar biasa jika dipikirkan tentang posisi ruang ini beberapa tahun yang lalu.

Jadi saya membuka perusahaan pengobatan regeneratif teratas yang diperdagangkan di NASDAQ dan mulai memetakan lanskapnya. Pemain besar farmasi seperti AstraZeneca dan Amgen membuat langkah serius di sini, tetapi yang menarik perhatian saya adalah bagaimana perusahaan biotech kecil yang berspesialisasi sebenarnya memimpin inovasi.

AstraZeneca adalah yang terbesar berdasarkan kapitalisasi pasar, tetapi jujur mereka datang ke permainan terapi sel lebih lambat daripada pesaing. Sekarang mereka fokus pada pengobatan tumor padat dan baru saja mengakuisisi Neogene untuk memperkuat keahlian mereka dalam reseptor T-cell. Amgen berbeda — mereka memiliki kesepakatan pendanaan multi-tahun dengan pusat pengobatan regeneratif Kanada dan baru saja mendapatkan persetujuan FDA untuk Imdelltra, yang merupakan terapi pengikat T-cell mereka untuk kanker paru-paru.

Gilead Sciences telah cerdas dalam hal ini. Terapi CAR-T Yescarta mereka untuk kanker darah benar-benar yang pertama dari jenisnya untuk beberapa tipe limfoma. Mereka memiliki delapan kandidat terapi sel dalam pengembangan saat ini, dengan tiga sudah dalam uji coba Fase 3. Itu adalah kedalaman pipeline yang ingin Anda lihat.

Sanofi juga layak diperhatikan — mereka mengakuisisi Kadmon hampir $2 miliar dolar pada tahun 2021 untuk masuk ke ruang transplantasi sel punca. Sekarang mereka bermitra dengan perusahaan yang fokus pada CRISPR untuk mengembangkan terapi generasi berikutnya.

Vertex Pharmaceuticals, di sisi lain, di mana cerita CRISPR menjadi nyata. Mereka mengembangkan bersama Casgevy dengan CRISPR Therapeutics, dan ini adalah terapi berbasis CRISPR pertama yang disetujui oleh FDA. Itu adalah tonggak besar bagi seluruh sektor. Mereka juga menjalankan uji coba untuk terapi sel diabetes tipe 1, yang membuka pasar yang sama sekali berbeda.

Nama-nama dengan kapitalisasi kecil juga menarik. Kandidat CAR-T BioNTech sedang maju, BeiGene memiliki obat onkologi yang solid dan mendapatkan persetujuan di berbagai wilayah, dan BioMarin fokus pada penyakit genetik langka dengan kebutuhan medis yang nyata belum terpenuhi.

Apa yang mendorong semua ini? Pendanaan pemerintah untuk penelitian kanker, pemahaman yang lebih baik tentang terapi sel, dan kenyataan bahwa perusahaan farmasi menyadari potensi besar di sini. Tahun lalu, perusahaan farmasi dan biotech menguasai lebih dari 54% pendapatan pasar terapi sel punca.

Jika Anda ingin mengikuti perusahaan pengobatan regeneratif teratas, kuncinya adalah melacak kedalaman pipeline klinis mereka dan momentum persetujuan FDA. Beberapa dari mereka akan mendefinisikan dekade berikutnya dari pengobatan.