Harga saham Sarepta Therapeutics naik karena ELEVIDYS diluncurkan di Jepang

2026-02-25 04:22:29

Pembuatan abstrak sedang berlangsung

Investing.com – Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ:SRPT) saham naik 4,9% pada hari Selasa, setelah perusahaan farmasi China dan Jepang resmi meluncurkan terapi gen ELEVIDYS di Jepang, yang telah dimasukkan ke dalam daftar harga asuransi kesehatan nasional Jepang.

Menurut perjanjian kerjasama antara Sarepta dan Roche, penjualan komersial pertama kali di Jepang ini akan memberikan Sarepta pembayaran tonggak sebesar 40 juta dolar AS.

ELEVIDYS adalah terapi gen pertama yang disetujui di Jepang untuk mengobati distrofi otot Duchenne. Terapi ini cocok untuk pasien berusia 3 hingga di bawah 8 tahun yang mampu berjalan, yang memiliki kehilangan sebagian atau seluruh ekson 8 dan/atau ekson 9 pada gen DMD, dan yang menunjukkan hasil tes antibodi AAVrh74 negatif.

Peluncuran ini dilakukan setelah Kementerian Kesehatan, Tenaga Kerja, dan Kesejahteraan Jepang memberikan persetujuan bersyarat dan terbatas pada Mei 2025. Sebagai bagian dari kerjasama dengan grup Roche, perusahaan farmasi China dan Jepang akan melakukan studi klinis pasca-pemasaran dan pemantauan di Jepang untuk menilai efektivitas dan keamanan jangka panjang.

Persetujuan di Jepang didasarkan pada data efektivitas dan keamanan dari program pengembangan klinis ELEVIDYS, termasuk hasil dari studi fase tiga global EMBARK. Studi EMBARK mengevaluasi anak laki-laki dengan distrofi otot Duchenne yang mampu berjalan, dan hasilnya menunjukkan bahwa ELEVIDYS memberikan peningkatan klinis yang bermakna pada indikator fungsi motorik utama.

Hingga saat ini, lebih dari 1.200 pasien di seluruh dunia telah menerima pengobatan ELEVIDYS dalam lingkungan klinis dan dunia nyata. Hasil dua tahun dari studi EMBARK telah dipublikasikan di jurnal Neurology & Therapy pada Januari, dan hasil tiga tahun akan diumumkan pada konferensi medis yang akan datang.

Berdasarkan perjanjian kerjasama antara Sarepta dan Roche yang ditandatangani pada 2019, Sarepta bertanggung jawab atas persetujuan regulasi dan komersialisasi ELEVIDYS di Amerika Serikat serta produksi dan manufaktur. Roche bertanggung jawab atas regulasi dan komersialisasi di luar Amerika Serikat, dan di Jepang, komersialisasi dilakukan melalui anggota grup Roche, yaitu perusahaan farmasi China dan Jepang.

Artikel ini diterjemahkan dengan bantuan kecerdasan buatan. Untuk informasi lebih lanjut, silakan lihat ketentuan penggunaan kami.

Lihat Asli

Halaman ini mungkin berisi konten pihak ketiga, yang disediakan untuk tujuan informasi saja (bukan pernyataan/jaminan) dan tidak boleh dianggap sebagai dukungan terhadap pandangannya oleh Gate, atau sebagai nasihat keuangan atau profesional. Lihat Penafian untuk detailnya.