Orladeyo Pellets Mendapatkan Persetujuan FDA untuk Pasien HAE Muda—Tonggak Sejarah bagi BioCryst

BioCryst Pharmaceuticals telah mencapai tonggak regulasi yang signifikan dengan persetujuan FDA untuk pellet oral Orladeyo yang dirancang untuk pengobatan profilaksis hereditary angioedema pada anak usia 2 hingga 11 tahun. Perluasan ini membangun dari persetujuan sebelumnya perusahaan untuk pasien berusia 12 tahun ke atas, yang diberikan pada bulan Desember 2020.

Signifikansi Klinis

Hereditary angioedema merupakan lanskap terapeutik yang menantang bagi pengobatan pediatrik. Gangguan genetik yang jarang ini sering muncul sejak dini, dengan sekitar 40% pasien mengalami serangan awal sebelum mencapai usia 5 tahun. Sifatnya yang tidak dapat diprediksi, dikombinasikan dengan potensi keparahan dan komplikasi yang mengancam nyawa, menciptakan beban yang besar bagi anak-anak yang terdampak dan pengasuh mereka.

Orladeyo, yang dikenal secara generik sebagai berotralstat, berfungsi sebagai penghambat plasma kallikrein oral yang diminum sekali sehari yang dirancang untuk mencegah serangan HAE daripada hanya mengobati episode akut. Formulasi pellet yang baru disetujui ini secara khusus mengatasi tantangan pemberian yang melekat pada populasi pediatrik, menawarkan tolerabilitas yang lebih baik untuk pasien muda.

Bukti Pendukung dari Data Uji Klinis

Keputusan FDA didasarkan pada temuan sementara dari studi APeX-P, penyelidikan paling komprehensif hingga saat ini yang memeriksa terapi profilaksis jangka panjang pada pasien hereditary angioedema pediatrik. Hasil uji menunjukkan bahwa Orladeyo mempertahankan profil keamanan yang baik sambil secara konsisten mengurangi frekuensi serangan bulanan. Nasofaringitis muncul sebagai efek samping yang paling sering dilaporkan, meskipun profil tolerabilitas secara keseluruhan tetap menjanjikan.

Ekspansi Pasar Global dan Kinerja Keuangan

Pasar pengobatan hereditary angioedema menunjukkan momentum komersial yang kuat untuk produk BioCryst. Selama kuartal ketiga tahun 2025, Orladeyo menghasilkan pendapatan bersih sebesar $590 juta, mencerminkan pertumbuhan sebesar 37% dari tahun ke tahun. Operasi di Amerika Utara menyumbang sekitar 89% dari pendapatan global kuartal tersebut.

Menanggapi kinerja pasar, BioCryst meningkatkan proyeksi pendapatan tahun penuh 2025 untuk Orladeyo menjadi kisaran antara $600 juta dan juta. Produk ini telah mendapatkan pengakuan regulasi di lebih dari 45 negara secara global.

Momentum Regulasi Berlanjut

Selain persetujuan FDA, BioCryst telah mengajukan aplikasi regulasi ke European Medicines Agency dan PMDA Jepang untuk formulasi pellet oral. Pengajuan pasar tambahan diperkirakan akan dilakukan di Kanada dan yurisdiksi lain, memposisikan opsi pengobatan hereditary angioedema untuk ketersediaan internasional yang lebih luas.

Konteks Kinerja Saham

Saham BCRX ditutup pada sesi perdagangan sebelumnya di harga $7.58, turun 1.04% untuk hari itu. Dalam periode 12 bulan sebelumnya, saham diperdagangkan dalam kisaran $6.00 hingga $11.31.