Exicure's Burixafor menunjukkan hasil mobilisasi yang mengesankan; saham melonjak setelah data uji coba multiple myeloma

Exicure Inc. (XCUR) menyaksikan antusiasme investor yang besar semalaman, dengan saham naik lebih dari 65% menjadi $8.69 setelah hasil uji fase 2 yang menggembirakan untuk Burixafor pada multiple myeloma yang dipresentasikan di ASH Annual Meeting. Senyawa ini menunjukkan efikasi yang signifikan dalam memobilisasi sel punca hematopoietik CD34+, komponen penting dari terapi transplantasi sel punca autologous.

Memahami Tantangan Klinis

Multiple myeloma, sebuah keganasan langka yang mempengaruhi sel plasma di sumsum tulang, memerlukan transplantasi sel punca hematopoietik autologous (AHCT) sebagai pengobatan standar di Amerika Serikat. Prosedur ini memerlukan ekstraksi dan pengumpulan yang berhasil dari sel progenitor hematopoietik pasien sendiri (HPCs) dari darah perifer. Mobilisasi yang efektif—proses memindahkan sel-sel ini dari sumsum tulang ke dalam aliran darah—secara langsung mempengaruhi tingkat keberhasilan transplantasi dan waktu pemulihan pasien berikutnya.

Hasil Uji dan Metode Kinerja

Burixafor, antagonis molekul kecil CXCR4 eksperimental, dievaluasi kemampuannya untuk memobilisasi cepat sel CD34+ ketika dikombinasikan dengan propranolol dan faktor stimulasi koloni granulosit. Titik akhir utama studi fase 2 ini memeriksa apakah peserta dapat mengumpulkan setidaknya 2 × 10⁶ sel CD34+ per kilogram berat badan dalam dua sesi leukafaresis.

Hasilnya sangat meyakinkan: 89,5% peserta (17 dari 19) mencapai titik akhir utama dalam dua sesi, sementara dua lainnya memerlukan prosedur koleksi ketiga. Bagi penerima transplantasi, engraftment neutrofil median terjadi dalam 13 hari, dengan pemulihan trombosit mencapai tingkat aman pada hari ke-17,5—metrik yang memiliki implikasi penting selama 100 hari setelah transplantasi sel punca, ketika pemulihan imunologis menjadi semakin penting untuk hasil jangka panjang.

Mekanisme dan Keunggulan Kecepatan yang Berbeda

Perbedaan utama Burixafor terletak pada kinetika mobilisasinya. Konsentrasi puncak CD34+ di perifer diamati dalam satu jam setelah pemberian, memungkinkan pengobatan dan koleksi apheresis pada hari yang sama. Respon cepat ini berbeda dengan antagonis CXCR4 yang disetujui FDA saat ini seperti plerixafor dan motixafortide, yang biasanya memerlukan protokol pra-perawatan semalam.

Konteks Pasar

Hasil uji yang positif ini langsung menarik perhatian pasar. XCUR menutup sesi perdagangan sebelumnya di $5.33, meningkat 3,50% sebelum presentasi ASH memicu kenaikan semalaman. Hasil ini menempatkan Burixafor sebagai agen mobilisasi yang berpotensi berbeda untuk segmen transplantasi multiple myeloma.