Terobosan Data Jangka Panjang Untuk Zorevunersen Menandai Tonggak Sejarah Utama Dalam Pengobatan Sindrom Dravet

Stoke Therapeutics dan Biogen telah mengungkapkan bukti jangka panjang yang meyakinkan dari uji coba Fase 1/2a mereka dan studi ekstensi terbuka berikutnya, menunjukkan dampak terapeutik yang berkelanjutan dari zorevunersen dalam mengelola sindrom Dravet—sebuah bentuk epilepsi anak yang parah dan jarang muncul yang ditandai dengan kejang yang sering dan tahan pengobatan.

Hasil Klinis Menunjukkan Manfaat Berkelanjutan di Berbagai Hasil

Ketika dikombinasikan dengan obat anti-kejang konvensional, zorevunersen memberikan pengurangan yang berarti dalam frekuensi kejang sambil meningkatkan jumlah hari tanpa kejang di antara peserta uji coba. Selain pengendalian kejang, terapi ini menunjukkan peningkatan yang terukur dalam fungsi kognitif, penanda perilaku, dan kualitas hidup harian pasien—hasil yang jauh melampaui metrik kejang tradisional dalam pengobatan epilepsi pediatrik.

Sindrom Dravet: Mengapa Pengobatan Ini Penting

Sindrom Dravet merupakan salah satu bentuk epilepsi onset dini yang paling menantang, biasanya muncul selama masa bayi dan sering kali terbukti tahan terhadap beberapa obat anti-kejang. Sifat progresif dari kondisi ini sering menyebabkan keterlambatan perkembangan dan pengurangan harapan hidup, menjadikan opsi terapeutik baru sangat penting bagi pasien dan keluarga yang terdampak.

Pengakuan di Konferensi Medis Utama

Temuan ini dipresentasikan di Pertemuan Tahunan American Epilepsy Society 2025 yang diadakan di Atlanta, Georgia, menempatkan pekerjaan kedua perusahaan dalam percakapan yang lebih luas tentang pengobatan baru untuk kondisi neurologis langka. Data ini mendukung potensi zorevunersen sebagai terapi tambahan dalam populasi pasien yang secara historis sulit diobati ini.

Presentasi ini menegaskan lanskap yang berkembang dari pendekatan pengobatan presisi untuk gangguan kejang langka, dengan data keamanan dan efektivitas jangka panjang yang memberikan panduan penting untuk jalur pengembangan klinis ke depan.