刚刚得知BridgeBio的(BBIO)股票在其软骨发育不良试验数据公布后表现强劲。PROPEL 3的结果对于infigratinib来说相当不错——服药的儿童比安慰剂组多出大约1.74厘米/年的生长，这实际上是治疗侏儒症时希望看到的改善。公司计划在今年下半年向FDA提交申请。

有趣的是时间点。Ascendis也有自己的药物在研发中，并且已经在2月达到了PDUFA的目标行动日期，流程已经启动。BioMarin多年前就获得了Voxzogo的批准，竞争压力是真实存在的。但如果BridgeBio的数据经得起检验，他们在这个领域可能会拥有一个有意义的选择。

股价上涨了近7%，目前在$78 左右，接近52周高点84.94美元。真正的考验将是监管机构在审查NDA时的反应。PDUFA的目标行动日期通常需要几个月时间，所以如果一切顺利，预计在2026年末或2027年初会有决定。耐受性方面也表现良好——试验中没有出现严重的药物相关问题，这对于罕见疾病的治疗来说总是一个加分项。