Sarepta Therapeutics股价因ELEVIDYS在日本上市而上涨

Investing.com – Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ:SRPT)股价周二上涨4.9%,此前中外制药株式会社在日本正式推出ELEVIDYS基因疗法,该疗法已被纳入日本国民健康保险价格清单。

根据Sarepta与罗氏公司的合作协议,此次在日本的首次商业销售将为Sarepta带来4000万美元的里程碑付款。

ELEVIDYS是日本首个获批用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法。该疗法适用于3岁至8岁以下、能够行走的患者,这些患者的DMD基因中外显子8和/或外显子9存在部分或全部缺失,且抗AAVrh74抗体检测呈阴性。

此次上市是在日本厚生劳动省于2025年5月授予有条件和限时批准后进行的。作为罗氏集团合作的一部分,中外制药将在日本开展上市后临床研究和监测,以评估长期疗效和安全性。

日本的批准基于ELEVIDYS临床开发项目的疗效和安全性数据,包括全球三期EMBARK研究的结果。EMBARK研究对患有杜氏肌营养不良症的能够行走的男孩进行了评估,结果显示ELEVIDYS在关键运动功能指标上带来了具有临床意义的改善。

迄今为止,全球已有超过1,200名患者在临床和真实世界环境中接受了ELEVIDYS治疗。EMBARK研究的两年期结果已于1月发表在《Neurology & Therapy》上,三年期结果将在即将召开的医学大会上公布。

根据Sarepta与罗氏于2019年签署的合作协议,Sarepta负责ELEVIDYS在美国的监管审批和商业化以及生产制造。罗氏负责美国以外地区的监管审批和商业化,在日本的商业化则通过罗氏集团成员中外制药进行。

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