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Atossa Therapeutics 向股东致信，强调2025年成就及2026年展望

PR Newswire

2026年2月11日星期三 22:30 GMT+9 阅读时间12分钟

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ATOS

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西雅图，2026年2月11日 /PRNewswire/ – Atossa Therapeutics, Inc.（纳斯达克：ATOS）（“Atossa”或“公司”），一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于肿瘤学及其他高未满足需求领域的创新疗法，今日向股东发布了一封由公司总裁兼首席执行官Steven Quay博士撰写的信函，提供公司临床项目和近期事件的最新进展。全文如下：

创新与使命相遇。致力于用突破性科学和以患者为中心的解决方案改变乳腺癌治疗（PRNewsfoto/Atossa Therapeutics Inc）

尊敬的股东们，

回顾2025年，Atossa在推进自主研发的口服（Z）-恩多昔芬方面取得了重要进展，达到了明确的、具有价值创造的监管和临床里程碑。在过去的一年中，我们优化了肿瘤学领域的开发策略，同时也识别出超出肿瘤学的潜在机会领域，认为（Z）-恩多昔芬有望解决一些罕见疾病的重大未满足需求。此外，我们还加大了知识产权的保护力度，并通过引入关键领导团队成员，增强了我们的领导经验，以推动监管和临床进展，并支持未来的商业准备。（Atossa Therapeutics 投资者）

2025年：围绕加速监管策略建立动力

监管与开发策略——与FDA的明确沟通

2025年末的一个重要战略里程碑是我们与美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年11月17日完成的C类会议，重点讨论了推进（Z）-恩多昔芬在乳腺癌领域的监管策略。我们收到了关于潜在加速途径和开发方案的反馈，涵盖转移性疾病、新辅助治疗和风险降低等多个方面，帮助明确了加快肿瘤学及非肿瘤学适应症开发和监管审查的潜在路径。（Atossa 投资者）

乳腺癌新辅助治疗的进展：I-SPY 2内分泌优化试点（EOP）研究

目前，Atossa正在进行多项“I-SPY 2”研究，探讨（Z）-恩多昔芬作为单药的新辅助活性，以及与两种合作药物联合使用的潜力：1）阿贝昔布（VERZENIO®），一种由礼来公司（Eli Lilly and Company）市场销售的周期依赖性激酶（CDK）4/6抑制剂；2）依拉格列酮（ORILISSA®），一种用于治疗中度至重度子宫内膜异位症相关疼痛的处方药，由艾伯维公司（AbbVie, Inc.）销售。

在该试验的单药组中，20名新诊断的ER+/HER-乳腺癌患者在手术前每天服用10毫克（Z）-恩多昔芬，持续一个月。初步数据显示，（Z）-恩多昔芬耐受良好，并导致以下指标的下降：肿瘤活性的一般指标Ki-67%；MRI测量的功能性肿瘤体积（FTV）；以及主要病灶的最长直径。

目前，涉及（Z）-恩多昔芬与阿贝昔布联合治疗的试验组几乎完成招募，有时还包括卵巢功能抑制治疗，预计2026年下半年将公布数据。剩余组的招募也接近完成，涉及（Z）-恩多昔芬与依拉格列酮和GnRH激动剂的联合治疗，预计2026年第二季度将公布初步数据，且可能延续到下半年。

转移性乳腺癌的最新进展

2025年第四季度，我们向FDA提交了IND申请，设计了带有Project Optimus特征的二期剂量研究，随后收到通知，表示“研究可以继续”。然而，经过对在此适应症中进行二期和三期临床试验的整体成本和时间的仔细评估，我们决定暂停对（Z）-恩多昔芬在转移性乳腺癌中的投资，将资源优先投入到其他肿瘤学和罕见疾病领域，以期获得更高的投资回报。

将（Z）-恩多昔芬应用于肿瘤学之外

除了肿瘤学应用外，2025年还展示了（Z）-恩多昔芬作为治疗平台在其他严重疾病中的潜力。以下适应症强调了越来越多的科学证据支持雌激素信号调节在肌肉保护和炎症中的作用，并凸显了（Z）-恩多昔芬在肿瘤学之外的潜力。

**_杜氏肌营养不良症（DMD）_**  
DMD是一种严重的、进行性致命的神经肌肉疾病，主要影响男孩，导致肌肉功能丧失、行动能力丧失，以及危及生命的心脏和呼吸系统并发症。（Z）-恩多昔芬通过直接调节雌激素受体、PKC抑制以及影响关键信号通路，可能在应对DMD相关的多种病理状态（如炎症、纤维化和心肌病）中发挥作用。通过其潜在的上调乌托品（utrophin）能力，（Z）-恩多昔芬有助于稳定肌肉健康，包括肌肉生长、修复和纤维化。2025年第四季度开始与FDA接触。  

2025年12月及2026年初，Atossa获得了FDA对（Z）-恩多昔芬用于DMD治疗的两个特殊资格认定：1）罕见儿科疾病资格认定，2）孤儿药资格认定。这些资格为公司带来多项潜在战略利益，包括激励措施，如未来FDA申请的优先审评券（PRV）、其他监管支持，以及一定期限的市场排他性。PRV最近由立法重新授权，可能为公司创造巨大价值，也可能成为一种重要的非稀释性价值机会，无论是用于公司其他项目，还是通过出售给第三方实现变现。

**_女性DMD携带者_**  
（Z）-恩多昔芬在症状性女性杜氏肌营养不良症和贝克尔肌营养不良症携带者中也显示出潜在相关性，这一群体尚未得到充分认识，其中部分可能在成年后出现骨骼肌症状或扩张型心肌病。2025年的工作，包括题为“_（Z）-恩多昔芬作为杜氏肌营养不良症乌托品通路调节剂_”的手稿，将继续指导我们2026年的假设和临床试验方案。  

**_麦克纽恩-奥尔布赖特综合征（MAS）_**  
MAS是一种罕见的非遗传性遗传疾病，由后合子GNAS突变引起，影响骨骼、皮肤和内分泌系统，症状通常在儿童早期出现。年轻女孩（早至2岁）可能早发青春期（早熟），这会显著影响生活质量并限制生长。（Z）-恩多昔芬可能成为有效的激素阻断剂，显著减少早熟的影响，直到女孩达到更适龄的青春期和相关发育阶段。  

总的来说，我们相信这些非肿瘤目标的里程碑突显了我们自主研发分子的多功能性，也展示了Atossa如何在不偏离核心临床和监管重点的情况下，有选择性地追求高影响力的机会。

2025年：夯实基础

知识产权扩展

（Z）-恩多昔芬的知识产权持续增强，2025年我们获得了一项美国专利，涵盖肠溶口服制剂及其使用方法，支持旨在保护活性（Z）-异构体并实现系统性暴露的一致性口服方案。（Atossa 投资者）

我们正积极维护Atossa的知识产权，目前正与Intas Pharmaceuticals Ltd.进行美国专利和商标局（USPTO）的诉讼程序，旨在无效化公司拥有的某些制造（Z）-恩多昔芬的专利。公司正通过USPTO寻求多种解决途径，并考虑双方都能接受的和解方案。预计2026年上半年会有相关更新。

团队强化以支持执行和商业准备

执行即策略。2025年，我们引入了经验丰富的领导团队，以支持监管执行和长期商业准备，尤其是：

Janet R. Rea，MSPH，任命为研发高级副总裁，负责推进（Z）-恩多昔芬的后期临床项目，优先事项包括临床开发和商业化路径的定义。（Atossa 投资者）

任命Mark Daniel，注册会计师，担任首席财务官，领导财务、系统和资本策略，支持商业准备工作。（Atossa 投资者）

荣誉

我们荣获2025年临床试验领域的R&D卓越奖，表彰我们在精准内分泌治疗方面的不断努力，反映出（Z）-恩多昔芬在肿瘤学及其他适应症中的应用逐渐获得认可，以及外部对我们专注和进展的肯定。（Atossa 投资者）

财务纪律与专注

2025年，我们强调效率、资本配置的纪律性和运营的专注性。在2025年第三季度的更新中，我们重申了按计划推进监管申报和临床项目、实现关键里程碑的意图，得益于稳健的财务状况和纪律性。（Atossa 投资者）

我们以超过4000万美元的现金及现金等价物开启2026年，相信这足以支持一年以上的运营资金。此外，2025年末，我们启动了股份反向拆分的程序，该拆分于2026年2月2日生效。我们相信，这将帮助我们在2026年初重新符合纳斯达克的上市要求。有了这些基础和稳健的财务状况，我们将继续执行公司的优先事项，将资源配置到投资回报最高的活动中。

2026年展望：有选择的扩展与资本纪律

2026年，我们的重点是将战略清晰转化为可衡量的进展：

**_监管执行_**  
在2025年获得的FDA反馈基础上，预计2026年将持续进行监管互动，推动临床相关活动，加快开发策略，包括药物组合和超出肿瘤学的潜在机会。（Atossa 投资者）  

**_肿瘤学优先事项，合作优先策略_**  
**_a) I-SPY 2： (Z)-恩多昔芬联合治疗合作机会_**  
_**计划在2026年上半年完成新辅助I-SPY 2 EOP的联合治疗组的招募，随着招募和治疗的结束，预计全年内公布初步数据。基于这些数据，我们计划与现有合作伙伴（礼来和艾伯维）以及潜在新合作伙伴，积极培养（Z）-恩多昔芬作为联合治疗的合作机会。  
**_b) EVANGELINE：与梅奥诊所完成招募并生成数据_**  
_**EVANGELINE研究的招募将在年中结束，预计2026年末公布初步数据。（Atossa 投资者）  

**_非肿瘤学重点项目_**  
_**a) 评估与非肿瘤学适应症相关的资金和非稀释性合作机会，包括DMD、女性携带者、MAS及其他探索性项目。  
b) 推进DMD的战略规划，包括评估开发路径和临床试验设计，利用罕见儿科疾病和孤儿药资格，减少前期资本投入。  
c) 继续关注资本效率，确保任何超出肿瘤学的扩展都能增加股东价值，不影响我们肿瘤学项目的执行。  

持续的知识产权强化与业务发展准备

我们将继续投资于坚实的知识产权基础和支持后期开发及未来商业化的运营能力。（Atossa 投资者）

结束语

Atossa以明确的监管路线图、扩展的临床证据（涵盖肿瘤学及其他高未满足需求领域）、强化的领导团队和聚焦关键里程碑的战略，迈入2026年。我们的使命依然简单：开发具有差异化、以患者为中心的内分泌治疗，显著改善乳腺癌及其他高未满足需求治疗领域的疗效，并在此过程中为股东创造可持续价值。（Atossa 投资者）

感谢您的持续支持。

此致，
Steven Quay博士，医学博士，哲学博士
公司总裁兼首席执行官
Atossa Therapeutics, Inc.**
关于（Z）-恩多昔芬
**

（Z）-恩多昔芬是一种高效的选择性雌激素受体调节剂/降解剂（SERM/SERD），在多种机制中表现出活性。Atossa正在评估其在肿瘤学和罕见疾病中的潜在应用。公司的自主口服制剂显示出良好的安全性和药理学特性，与他莫昔芬不同，包括对ER的靶向作用和PKC抑制作用。Atossa的（Z）-恩多昔芬尚未获得任何适应症的批准。

Atossa的（Z）-恩多昔芬项目由不断扩大的全球知识产权组合支持，包括多项近期授予的美国专利和全球多个待审申请。

关于Atossa Therapeutics

Atossa Therapeutics, Inc.（纳斯达克：ATOS）是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发肿瘤学及其他高未满足需求领域的创新药物。公司的主要候选药物（Z）-恩多昔芬目前正处于多个临床阶段的开发中。更多信息请访问

前瞻性声明

本新闻稿包含若干“前瞻性声明”，根据适用证券法律的定义，包括但不限于我们对2026年展望、公司开发和监管策略及相关里程碑的预期、公司可能追求的（Z）-恩多昔芬的潜在适应症、该药获得监管批准的可能性及时间、试验的设计和招募情况、数据发布时间及相关发表、公司管线的进展、专利组合的强度、公司可能获得的罕见儿科疾病优先审评券（PRV）资格及其潜在价值、公司成功应对诉讼及其他类似投诉的能力、公司建立和维护知识产权的能力，以及公司潜在的市场和增长机会。诸如“预期”、“潜在”、“继续”、“可能”、“将”、“应”、“可以”、“会”、“寻求”、“打算”、“计划”、“估计”、“预期”、“相信”、“设计”、“预测”、“未来”或其他类似表达，均为前瞻性声明。

本新闻稿中的前瞻性声明受可能导致实际结果与预期存在重大差异的风险和不确定性影响，包括但不限于：我们成功执行缩短临床开发时间和追求（Z）-恩多昔芬或其他适应症的策略的能力；预期的前期研究、临床试验和研发项目的时间表、完成情况和结果；前期研究结果与临床试验结果之间的不可预测关系；监管申报和批准的时间或可能性；获得（Z）-恩多昔芬用于DMD的孤儿药排他权的能力；重新符合纳斯达克上市要求的能力；建立和维护我们产品的知识产权的能力；宏观经济条件对业务的影响；融资能力；以及在公司提交的SEC文件（包括年度报告10-K和季度报告10-Q）中披露的其他风险和不确定性。

前瞻性声明仅在本新闻稿发布之日有效。除法律要求外，我们不打算更新任何前瞻性声明。