Relacorilant 在铂耐药性卵巢癌治疗中实现生存里程碑

生物技术行业在1月22日经历了重大组合调整，Corcept Therapeutics公布了突破性的临床数据，可能重塑铂耐药性卵巢癌的治疗范式。这一癌症适应症代表肿瘤学中的关键前沿领域，治疗选择有限，未满足的医疗需求巨大。该公司研发的药物Relacorilant在III期ROSELLA试验中与标准化疗联合使用时展现出令人信服的疗效，为投资者和患者带来了对公司现有市场产品之外的管线扩展的重新乐观。

临床突破：ROSELLA试验带来积极的总生存期数据

ROSELLA研究达到了其主要终点，显示铂耐药性卵巢癌患者的总体生存获益显著。Relacorilant联合纳米紫杉醇化疗相比单纯化疗，死亡风险降低了35%。接受联合治疗的患者中位总生存期为16个月，而对照组为11.9个月，这一临床意义重大的改善填补了该癌症群体的关键空白。

这一双药方案在疗效上表现出高效，同时安全性未受影响。该组合的耐受性与单用纳米紫杉醇相似，表明Relacorilant在提供额外临床益处的同时未增加患者负担。对于通常预后不佳、治疗选择有限的铂耐药性卵巢癌患者而言，这一疗效数据代表一种潜在的变革性治疗方案。

ROSELLA试验的进展紧随2025年4月公布的无进展生存期（PFS）积极结果，当时研究通过盲法独立中心评审达到了其初步主要终点。管理层指出，Relacorilant的双重机制——在无需生物标志物筛选或加强安全监测的情况下同时改善PFS和OS——使得该组合有望成为该恶性肿瘤的新治疗标准。

监管路径与全球市场扩展

Relacorilant在铂耐药性卵巢癌中的监管路径稳步推进。2025年9月，FDA接受了关于Relacorilant与纳米紫杉醇联合用药的新药申请（NDA）。预计2026年7月11日将做出关键的FDA决定，这可能成为该癌症治疗的又一里程碑。

同时，国际扩展也在同步推进。Corcept已向欧洲药品管理局（EMA）提交了Relacorilant的上市许可申请，寻求在铂耐药性卵巢癌中的批准，预计2026年晚些时候会有监管决定。这一平行的国际策略反映出公司对该治疗在主要市场的商业潜力充满信心。

除了单药策略外，Corcept还在评估联合用药方案，正在进行的第二阶段BELLA研究中，将Relacorilant与纳米紫杉醇和罗氏的抗血管生成药物Avastin（贝伐单抗）结合使用。这一三药联合研究旨在探索增强的组合疗法是否为铂耐药性卵巢癌患者带来额外的临床优势。

其研发管线还超越了铂耐药适应症。Relacorilant也在评估用于铂敏感性卵巢癌，以及其他实体瘤，包括子宫内膜癌、宫颈癌、胰腺癌和前列腺癌，显示出该治疗机制具有广泛的肿瘤学应用潜力。

先前挫折与战略意义

近期的进展必须放在一个重要的监管挫折背景下理解。Corcept最近收到FDA关于Relacorilant在库欣综合征（内源性高皮质醇血症）适应症的完整回复信（CRL）。尽管GRACE研究的积极数据和确认性GRADIENT试验的支持性发现，以及长期随访和二期试验的证据，FDA仍认为需要更多的疗效证据才能批准。

这一关于库欣综合征适应症的监管挫折凸显了FDA对证据标准的严格要求，即使三期和确认性试验已显示出临床益处。此延迟影响了公司多元化收入来源的战略目标，尤其是超越其唯一已上市产品——用于内源性高皮质醇血症和库欣综合征的Korlym。

Korlym在2025年前九个月的销售额为5.593亿美元，同比增长约13.4%。虽然这一增长仍然稳健，但减少对单一市场产品的依赖，有助于增强长期商业可持续性。因此，卵巢癌适应症在公司应对监管和市场环境时变得尤为重要。

市场背景与股价表现

在ROSELLA突破公告前的六个月内，Corcept股价已下跌40%，远超生物技术行业整体下跌的2.9%。1月22日股价的上涨反映出投资者对公司肿瘤学前景和管线潜力的重新评估，受益于积极的癌症研究结果，股价上涨13.7%。

Relacorilant在铂耐药性卵巢癌中的成功，有望开辟新的治疗类别，并在获得FDA满意审查和最终批准后，巩固Corcept在竞争激烈的肿瘤学市场中的地位。