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小盘药业股带来卓越回报：哪些公司在2026年领跑？
在制药行业持续应对监管定价压力和疫苗需求变化的背景下，一部分公司表现出色——特别是专注于专业治疗领域的小型股企业。美国制药市场仍然是全球药物创新和商业化的中心，2025年FDA批准了46种新疗法，而2024年为50种。尽管大型制药公司面临逆风，但新数据显示，市值在US$$50 百万至US$$500 百万之间的小盘股中，表现最好的制药股——那些在临床突破和收入加速方面引起投资者关注的公司——正逐渐崭露头角。
新兴赢家：五只重塑小盘股估值的最佳制药股
Galectin Therapeutics (NASDAQ:GALT) — 肝病创新者
今年迄今涨幅达211.45%，Galectin Therapeutics 展示了临床验证如何推动稀有疾病领域中最佳制药股的卓越股价表现。公司股价为US$4.08，市值为2.63亿美元，已将其主打候选药belapectin推向关键开发里程碑。
该化合物通过靶向galectin-3蛋白发挥作用，该蛋白与炎症、纤维化和恶性途径相关。2025年，Galectin公布了令人信服的2b/3期试验结果，显示静脉注射belapectin可减少新食管静脉曲张的出现，并稳定代谢功能障碍相关脂肪肝硬化患者的肝脏硬度。关键是，FDA授予该药快速通道资格，2025年12月公司与监管机构的沟通表明双方在即将进行的注册研究的患者群体方面达成一致。
CytomX Therapeutics (NASDAQ:CTMX) — 协作肿瘤平台
今年迄今涨幅136.63%，股价为US$2.38，CytomX代表了利用战略合作的另一类最佳制药股。其市值为3.7574亿美元，反映出市场对其PROBODY平台的信心增强，该平台生成局部癌症治疗药物，包括抗体药物结合物和T细胞激活剂。
其临床管线主要集中在CX-2051和CX-801。5月，公司公布了结直肠癌项目的中期一期结果，随后进行了1百万美元的增发。到11月，CX-801开始用于黑色素瘤的联合治疗，转化数据也随之出现。预计2026年第一季度启动1b期扩展研究，为追踪具有近期价值转折点的最佳制药股的投资者提供潜在催化剂。
$100 Eton Pharmaceuticals ###NASDAQ:ETON( — 孤儿药商业成功
今年涨幅25.37%，Eton Pharmaceuticals 展示了最佳制药股中的另一条路径——从研发阶段企业转变为商业收入来源。每股价格为US$16.80，市值为4.5053亿美元，这家位于伊利诺伊州的公司建立了一个差异化的产品组合，针对罕见的儿科适应症。
FDA批准的口服氢皮质酮溶液KHINDIVI于2025年6月推出，用于儿童肾上腺皮质功能不全。同时，公司资产包括Increlex和Galzin也实现了成功的商业重启。截至年末，产品组合涵盖8个已上市产品和5个管线候选药物。预计2026年2月底FDA将对ET-600做出决定，可能成为催化剂。
) Fennec Pharmaceuticals ###NASDAQ:FENC( — 耳毒性预防先锋
今年迄今涨幅20.91%，Fennec在专注于儿童癌症辅助护理的最佳制药股中占据独特位置。每股价格为US$7.69，市值为2.6254亿美元，公司商业化了Pedmark——唯一获得FDA批准用于预防顺铂引起的听力损失的药物。
2025年是转折年，收入创纪录增长，国际市场渗透加深，债务得以清偿。日本的2/3期数据显示其听力保护效果，为2026年的全球注册工作铺平了道路。试点扩展到转移性睾丸癌，显示管理层对扩大Pedmark潜在市场的信心。
) Zevra Therapeutics ###NASDAQ:ZVRA( — 稀有代谢疾病专家
作为最佳制药股的最后一部分，Zevra今年涨幅5.25%，股价为US$8.82，市值为4.9654亿美元。前KemPharm公司在稀有疾病商业化和数据驱动开发的交汇点运营。
2024年获批的Niemann-Pick C型疾病药物Miplyffa，第三季度收入同比增长605%。公司与Uniphar达成了分销协议，扩大了Miplyffa在非美国/欧洲患者中的可及性，验证了管理层的全球商业化战略。这些指标凸显了Zevra在超稀有适应症类别中依然具有相关性。
市场背景：为何小盘制药股依然重要
慢性疾病的流行率和癌症发病率持续上升，确保了对创新疗法的持续需求，无论短期市场波动或监管逆风如何。在最佳制药股中，专注于肿瘤、罕见疾病和未满足的儿科需求的公司，获得了相对更大的投资配置。所分析的这五家公司反映了这一长期趋势，同时展现了差异化的竞争优势。