突破性批准：Yartemlea 成为首个针对移植后 TA-TMA 并发症的靶向治疗药物

奥梅罗斯公司（(OMER)）宣布了一项重要的监管里程碑——美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Yartemlea (narsoplimab-wuug)，这是首个专门为TA-TMA（移植后血液系统造血干细胞移植相关血栓性微血管病）设计的获批治疗方案——一种在造血干细胞移植后发生的危及生命的疾病。这一批准标志着移植医学的一个转折点，因为此前尚无针对这一罕见但破坏性极大的并发症的获批疗法。

新颖机制靶向TA-TMA的根本原因

Yartemlea区别于以往的非正式治疗方法在于其选择性抑制补体系统中的凝集素途径。通过特异性阻断MASP-2的激活，该药物打断了驱动疾病的补体级联反应，同时保持移植受者所必需的免疫防御机制。这一靶向策略解决了移植相关血栓性微血管病的根本发病机制，过去这一并发症常导致预后不良。

临床数据显示显著的生存改善

该监管批准基于一项关键的单臂研究的有力疗效数据，涉及28名成人患者，并辅以来自扩展准入计划的真实世界证据，涵盖成人和儿童群体。在研究参与者中，61%实现了完全临床反应，73%在第100天存活——考虑到所有入组患者均为高风险且预后不佳，这一成就尤为显著。

在那些已用尽所有既往治疗方案的高风险患者中，Yartemlea的生存优势更为明显。该高风险亚组的一年生存率达到50%，远高于历史基线的约20%。独立的同行评审分析显示，Yartemlea受试者的死亡率比外部对照组降低了三到四倍，彰显了该药的变革性临床潜力。

患者群体与监管路径

Yartemlea已获批用于两岁及以上的成人和儿童，成为移植适应症中覆盖儿童和成人的治疗选择。FDA的决定反映了对主要疗效研究以及扩展准入计划中累积的安全性和疗效数据的信心，显示出在不同患者亚组中均具有持续的治疗益处。

市场供应与全球时间表

奥梅罗斯计划于2026年1月开始将Yartemlea推向美国市场，已有完善的账单和报销体系以促进患者获得。预计欧洲监管机构将在2026年中期对该疗法进行评估，可能将其推向国际移植项目。