CASGEVY 在年龄5-11岁的年轻儿科人群中表现出持续的临床效果

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Vertex Pharmaceuticals (纳斯达克:VRTX)公布了CASGEVY (exagamglogene autotemcel)的最新临床证据,结果显示在5-11岁被诊断为重度镰状细胞病 (SCD)或依赖输血的β-地中海贫血 (TDT)的儿童中,疗效与安全性表现出相当的治疗效果。这是该扩展儿童队列的首次临床数据披露,标志着基因编辑疗法在更年轻患者中的应用迈出了重要一步。

数据一致性增强临床潜力

在5-11岁年龄组中记录的疗效和安全性特征,与之前在12岁及以上青少年和成人中建立的稳健益处-风险证据保持一致。这一一致性进一步巩固了CASGEVY作为一种具有变革性的治疗选择的地位,显示其在不同年龄段中都能保持其治疗潜力。两组人群中结果的一致性表明,该疗法的机制和持久性在更年轻的患者群体中依然可靠。

监管时间表与地理扩展

Vertex计划在2026年上半年为CASGEVY在5-11岁儿童中启动全面的监管申报。这一扩展策略反映了公司致力于让更多年轻患者获得基因编辑疗法的承诺,目前尚无获批的治疗方案。截止目前,CASGEVY已在多个地区获得12岁及以上患者的监管批准,包括美国、英国、欧盟成员国、沙特阿拉伯、巴林、科威特、卡塔尔、加拿大、瑞士和阿拉伯联合酋长国。

临床数据展示

完整的数据集以及来自更老患者群体的延长随访信息,将在美国血液学会 (ASH) 年会中展示,为医学界提供全面的证据,支持血液疾病患者的临床决策和治疗方案。

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