QTORIN 雷帕霉素凝胶在第二阶段静脉畸形研究中显示出临床疗效

Palvella Therapeutics, Inc. (PVLA) 公布了其第二阶段TOIVA研究的鼓舞人心的发现，该研究评估了QTORIN 3.9%雷帕霉素无水凝胶作为治疗先天性皮肤静脉畸形的选择——这是一种在患者一生中逐渐恶化的皮肤病变。局部制剂在12周的治疗阶段每天使用一次，并延长了额外的12周监测期。

临床疗效与安全性概况

试验显示在关键测量标准上具有显著的治疗益处。在研究参与者中，73%在第12周时根据整体皮肤静脉畸形调查员全球评估(cVM-IGA)量表实现了可衡量的改善。此外，三分之二的患者(67%)获得了“明显改善”或“非常明显改善”的评级，表明具有临床意义的反应。Palvella报告称，疗效终点在多个参数上达到了统计学显著性，包括动态改善的衡量指标和静态病变严重程度的评估。

值得注意的是，QTORIN雷帕霉素表现出良好的安全性，在研究期间未记录任何与药物相关的严重不良事件。这一安全记录增强了该候选药物的持续开发潜力。

监管路径与市场反应

在这些第二阶段的成功之后，Palvella计划与美国食品药品监督管理局（FDA）就潜在的突破性疗法认定和第三阶段关键试验的设计进行沟通。FDA此前已授予QTORIN雷帕霉素快速通道（Fast Track）资格，认可其在静脉畸形治疗中的未满足医疗需求。

市场参与者对这一临床里程碑反应积极。PVLA股价在公告后盘前上涨3%，继上周五上涨1.86%后，收盘价达到98.58美元。双重监管资格的授予使QTORIN雷帕霉素有望加快开发进程，争取早日获得商业批准。