赛诺菲在罕见肺病领域取得突破：Efdoralprin Alfa 获得EMA认可

临床疗效推动监管里程碑

制药行业迎来重大突破，赛诺菲 (SNY) 获得欧洲药品管理局 (EMA) 对其研究生物制剂 efdoralprin alfa (SAR447537)（此前命名为 INBRX-101(）的孤儿药资格认定。该认定针对成人患者的α-1抗胰蛋白酶缺乏症 )AATD( 相关的肺气肿，标志着罕见疾病治疗迈出了重要一步。

孤儿药资格旨在加快针对少于1万人中5人的罕见疾病的治疗开发路径。AATD 正是此类挑战——一种罕见的遗传性疾病，影响肺和肝功能。其特征是肝脏产生的α-1抗胰蛋白酶 )AAT(蛋白水平不足，逐渐损伤肺组织，引发慢性阻塞性肺疾病（COPD）表现，包括肺气肿。在严重病例中，患者可能面临唯一可行的治疗选择——肺移植。

作用机制与临床设计

Efdoralprin alfa 采用创新的生物技术方法：由重组人AAT蛋白与人类抗体的Fc部分融合而成。这一设计使药物能够抑制中性粒细胞弹性蛋白酶——一种在AATD患者中导致肺组织逐步恶化的破坏性酶。通过针对这一特定致病机制，治疗旨在保护肺功能并改善患者预后。

该药的临床进展在赛诺菲于2024年收购Inhibrx后加快，扩大了公司罕见疾病管线。目前处于中期开发阶段，efdoralprin alfa 有望在AATD管理中带来范式转变。

积极的试验数据支持EMA认定

EMA的决定基于全球II期ElevAATe研究的有力证据。该研究显示，按每三周 )Q3W( 或每四周 )Q4W( 给药的efdoralprin alfa，在稳态下的谷浓度测量中，功能性AAT )fAAT(水平显著提高，达到了正常生理范围。值得注意的是，这一表现超过了观察第32周时的每周血浆衍生增强治疗基准。

除了主要终点外，试验还显示，使用两种剂量方案的efdoralprin alfa都能显著提高平均fAAT浓度。此外，患者在维持fAAT高于正常下限的天数比例更高，满足了研究的关键次要目标。这些结果强调了该药在减少用药频次的同时，提供优越的功能改善潜力。

此前，FDA已为该候选药物授予快速通道（Fast Track）和孤儿药资格，为加快开发提供双重监管途径。

市场表现与竞争格局

赛诺菲的股价表现反映了更广泛的制药行业动态。SNY股价在过去一年上涨了1.3%，表现不及行业平均13.8%的涨幅。目前Zacks评级为#3 )持有(，其罕见疾病组合值得关注。

生物技术行业中，有几家公司表现更具动能。ANI Pharmaceuticals )ANIP(、CorMedix )CRMD( 和 Castle Biosciences )CSTL(都获得了Zacks Rank #1 )强烈买入的评级。

ANI Pharmaceuticals 展示了强劲的盈利轨迹：60天修正后，2025年每股收益（EPS）预估从7.29美元上调至7.56美元，2026年预估从7.81美元上调至8.08美元。股价年增长率达51.8%，连续四个季度的盈利惊喜平均为21.24%。

CorMedix 也表现出色：60天内，2025年EPS预估从1.85美元上调至2.87美元，2026年从2.49美元上调至2.88美元。CRMD年增长29.1%，平均盈利惊喜为27.04%。

Castle Biosciences 逐步实现盈利：2025年亏损预估从64美分缩小到34美分，2026年亏损预估从1.82美元改善到1.06美元。股价年涨幅达46.4%，平均盈利惊喜幅度高达66.11%。

未来展望

EMA对efdoralprin alfa的孤儿药认定验证了赛诺菲罕见疾病战略中的科学和临床方法。对于AATD患者而言，减少用药频次同时保持优越的fAAT水平，意味着生活质量的显著提升。随着该项目的临床开发推进，这一认定带来的监管动力可能加快后续在其他市场的批准流程。