QTORIN雷帕霉素凝胶在治疗静脉畸形方面显示出令人鼓舞的疗效，Palvella Therapeutics披露

帕维拉治疗公司公布了其局部雷帕霉素制剂QTORIN 3.9%的令人信服的二期临床试验数据，该药物针对皮肤静脉畸形——一种慢性、先天性皮肤疾病，随着时间推移会恶化并持续存在。

临床结果显示强烈的反应

TOIVA研究评估了每日一次将QTORIN雷帕霉素涂抹于受影响区域，治疗期为12周，随后为12周的监测期。结果非常强劲：近四分之三的参与者(73%)在整体皮肤静脉畸形调查全球评估量表上表现出可测量的改善，而三分之二(67%)达到了“明显改善”或“非常明显改善”的评级。

安全性支持进一步开发

除了疗效指标外，该雷帕霉素制剂表现出良好的耐受性。值得注意的是，整个试验期间未记录与药物相关的严重不良事件，这增强了其推进的理由。

统计验证与监管路径展望

结果在多个临床终点上达到了统计学显著性——无论是动态改善轨迹还是基线严重程度的测量。基于这些二期结果，帕维拉治疗公司计划与FDA领导层接洽，探索潜在的突破性疗法认定途径，并开始规划三期关键性研究。FDA此前已将QTORIN雷帕霉素列入静脉畸形适应症的快速通道审查。

市场反应

公告发布后，帕维拉治疗公司的股价在盘前交易中表现强劲，从周五收盘价98.58美元上涨超过3%，当天交易中还录得1.86%的涨幅。

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