Ascendis Pharma的软骨发育不良症治疗面临FDA审查延迟——这对竞争意味着什么

Ascendis Pharma A/S (ASND) 本周宣布，其开发疗法 TransCon CNP (也称为 Navepegritide) 的监管批准将比预期更长时间。FDA 已要求额外的三个月审查期，将决策截止日期从 2025 年 11 月 30 日推迟至 2026 年 2 月 28 日。该机构指出需要对公司在 11 月初提交的上市后要求数据进行全面评估。

临床挑战：为什么软骨发育不良重要

软骨发育不良是一种严重未满足的医疗需求，影响全球超过25万人。这种遗传性疾病导致骨骼异常，表现为严重限制的生长，以及肌肉功能、神经系统调节和心肺健康的并发症。目前的治疗选择仍然有限，任何获批的疗法都将是儿科患者及其家庭的重大突破。

TransCon CNP 与现有标准的不同之处

TransCon CNP 作为一种C型钠尿肽的前药制剂，设计为每周一次的皮下注射。这种用药便利性与由 BioMarin 制药公司生产的 Voxzogo 相比，后者目前是唯一获得 FDA 批准的儿童软骨发育不良治疗药物，但需要每日注射。如果 TransCon CNP 获得监管批准，它可能为患者提供更少频次的给药方案，同时保持治疗效果、安全性和耐受性。

市场影响与股价表现

批准决策的推迟反映了该专业治疗领域的竞争激烈程度。ASND 的股价在过去一年中在 118.03 美元至 223.18 美元之间波动，周二收盘价为 206.65 美元，较之前略微下跌 2.38%。延长的审查时间增加了不确定性，但也为 Ascendis 提供了额外时间，以在修订后的 2 月截止日期前加强其监管申报材料。

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