赛诺菲多发性硬化症的抱负遇阻，SNY股价下跌

赛诺菲在周一经历了市场的剧烈调整，原因是围绕其多发性硬化症在研疗法tolebrutinib的两项不利进展。股价下跌约2%，反映投资者对这家制药巨头研发管线多元化努力的担忧。

监管审查延期加剧MS治疗的不确定性

这家法国药企披露，其针对非复发性继发性进行性多发性硬化症(nrSPMS)的tolebrutinib的FDA提交遭遇了又一次审查延期。原定于2025年9月28日做出决定，但在赛诺菲提交补充分析数据（被监管机构归类为重大修订）后，截止日期推迟至12月28日。

随后，在公司应FDA要求提供扩展使用方案后，监管机构将决定窗口推迟至2026年第一季度。这是监管时间表的第二次推迟。欧洲联盟监管框架内也在进行同步评估。

延长的审查周期已成为药物开发中的常态，但累计的延误显示出监管审查的加强或不断变化的监管要求，值得投资者关注。

临床试验在原发性进行性MS中的失望

在另一份公告中，赛诺菲透露，tolebrutinib在PERCEUS三期试验中未能达到原发性进行性多发性硬化症(PPMS)患者的主要疗效指标。虽然未披露具体疗效数据，但公司确认其安全性与早期试验阶段保持一致。

因此，赛诺菲决定停止在PPMS患者群体中的开发，该群体约占全部MS患者的10%。公司计划在即将召开的医学会议上公布全面的安全性和疗效数据。

作为一种慢性神经退行性疾病，多发性硬化症随着时间推移逐渐累积神经功能障碍，现有疗法主要旨在减轻外围炎症，但尚未能充分解决这一难题。

市场反应与投资组合集中风险

这两项公告立即引发赛诺菲股价的抛售压力，投资者重新评估公司的增长前景。tolebrutinib曾是赛诺菲多元化战略的核心，尤其考虑到公司对Dupixent的高度依赖以推动营收增长。

尽管管理层对tolebrutinib在nrSPMS中的风险收益持有信心，但市场参与者变得更加谨慎。这种预期的分歧导致周一股价下跌。

今年迄今的表现反映出这种悲观情绪：SNY下跌了1%，而同行行业指数则上涨了约16%。

历史背景：早期障碍与收购起源

自推出以来，tolebrutinib的研发历程充满了监管波折。2022年，FDA对赛诺菲的多发性硬化症和重症肌无力(MG)试验实施了部分临床暂停，原因是试验参与者出现药物引起的肝损伤病例。重症肌无力项目随后在2022年终止，原因是竞争格局使得继续开发变得不可行。

赛诺菲通过2020年收购Principia Biopharma，将tolebrutinib纳入其产品组合，将该药物定位为免疫疾病增长战略的支柱。

投资布局与行业替代方案

赛诺菲获得了Zacks的#3 (Hold) rating. Among biotech alternatives offering potentially superior risk-adjusted returns, ANI Pharmaceuticals (ANIP, Rank #1 强烈买入)评级，CorMedix (CRMD)也表现出强劲势头。ANIP的2025年盈利预估在过去60天内从7.29美元上调至7.56美元，2026年的预估从7.81美元升至8.08美元。今年迄今，ANIP上涨超过47%，连续四个季度的盈利惊喜平均达21.24%。

CorMedix也表现强劲，2025年和2026年的每股收益预估分别升至2.87美元和2.88美元。CRMD年初至今上涨了42%，平均盈利超出预期27.04%。