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## Capricor的Deramiocel在关键的DMD试验中展现心血管潜力,提振市场信心
Capricor Therapeutics Inc. (CAPR) 周三向投资者传递了令人鼓舞的消息,宣布其针对杜氏肌营养不良症(DMD)的候选疗法Deramiocel的第3阶段HOPE-3试验取得了积极结果。这一市场反应迅速,股价在盘前交易中上涨超过14%,反映出投资者对这一临床里程碑的热情。
该试验的成功主要集中在Deramiocel的双重益处。 在为期12个月的研究期间,该疗法在骨骼和心脏方面都显示出达到统计学显著性且具有临床意义的改善。这一成就尤为重要,因为杜氏心肌病是DMD患者死亡的主要驱动因素——在罕见疾病领域中这是一个亟待解决的关键医疗需求。
**临床意义与治疗前景**
使这一结果尤为引人注目的是,Deramiocel有望成为首个针对DMD心脏并发症的创新药物。它不仅应对肌肉退化,还独特地解决了疾病中常导致死亡的心脏相关问题。HOPE-3的安全性和耐受性数据良好,与早期临床经验的发现一致,表明该疗法在不同研究人群中保持了稳定的风险收益比。
**监管路径展望**
目前的监管方向集中在与FDA的沟通。Capricor在7月收到了Deramiocel的生物制品许可证申请的完整回复信,表明在获批之前还需要补充更多数据。公司此前已与FDA就其应答策略达成一致,现在计划将HOPE-3的结果纳入重新提交的方案中。这一策略利用近期的积极数据,旨在解决之前的监管担忧。
在此公告之前,Capricor的股价收于6.36美元,较周二下跌4.36%,此次的上涨成为这家致力于创新DMD疗法的生物技术公司扭转局势的显著表现。