Dyne的未来之路：DMD突破为肌营养不良症扩展奠定基础

Dyne Therapeutics 正在为罕见神经肌肉疾病治疗制定一份激进的时间表。这家生物技术公司的试验性反义寡核苷酸疗法在杜氏肌营养不良症 (DMD)（Duchenne muscular dystrophy）方面已显示出有意义的临床疗效，使公司有望在未来18个月内提交具有里程碑意义的监管申请。但故事不仅仅局限于DMD——管理层同时加快了针对肌强直性营养不良症1型的伴随项目的开发，这是一种不同但同样具有破坏性的疾病。

DELIVER 试验：DMD 批准的基础

Zeleciment rostudirsen (DYNE-251) 的 DELIVER 1/2 期试验提供了Dyne所需的临床数据，以支持其监管策略。该疗法旨在恢复几乎全长的肌营养蛋白——肌营养不良患者中缺失的支持肌肉的蛋白，特别是在外显子51可修饰突变的患者中。在注册扩展队列的六个月时点，肌营养蛋白水平达到5.46%——这是一个有意义的提升，转化为可衡量的功能改善。

令人瞩目的是其持久性。在24个月的随访中，这些改善在测试的终点中保持一致，同时安全性依然良好。肺功能作为DMD进展的关键指标，在观察期间趋于稳定。这些结果不仅具有统计学意义，还代表了能引起监管机构关注的真实世界功能性益处。

争取2026年美国加速批准

Dyne 计划在2026年第二季度提交生物制品许可申请 (BLA)，寻求FDA对Zeleciment rostudirsen在DMD中的加速批准。如果获得优先审查，预计在2027年第一季度实现商业化——这一紧凑的时间表反映了未满足的医疗需求以及监管机构对罕见遗传疾病加快路径的兴趣。

同时，Dyne将启动一项全球3期临床试验，以支持国际批准，为多市场上市策略奠定基础。

肌强直性营养不良症的机遇

虽然DMD引起了立即关注，但公司在肌强直性营养不良症1型的工作也显示出长期管线的深度。Zeleciment basivarsen (DYNE-101) 目前处于名为 ACHIEVE 的I/II期试验中，注册扩展队列正在招募中。视频手部开启时间作为该中期临床里程碑的主要终点。

肌强直性营养不良症评估的患者招募预计将在2026年第二季度初结束。潜在的BLA加速批准申请可能在2027年第三季度初提交——将肌强直性营养不良症定位为Dyne在18个月内的第二个潜在商业化资产。

财务状况与市场反应

截至2025年9月30日，Dyne 持有7.919亿美元的现金和有价证券。公司最近发起了一项 $300 百万美元的包销股票发行，以增强资产负债表并资助管线推进——此举彰显了对其开发时间表的信心。

市场已开始关注。Dyne的股价昨日收盘为22.20美元，上涨9.47%，反映出投资者对DELIVER试验结果和双资产获批路径的热情。自今年早些时候以来，股价已大幅升值，展示了在资金不足的罕见疾病类别中，临床进展如何推动估值动能。

正面DELIVER数据、激进的监管时间表以及双资产的推进，使Dyne成为精准罕见疾病治疗的一个引人注目的案例——在这里，临床特异性和未满足的医疗需求共同创造了巨大的机会窗口。