赛诺菲的Efdoralprin Alfa获得EMA孤儿药资格，推进罕见肺部疾病的治疗

赛诺菲的研究性疗法efdoralprin alfa (SAR447537)在欧洲药品管理局授予其孤儿药地位后，达到了另一个监管里程碑。该药最初被命名为INBRX-101，是一种重组人α-1抗胰蛋白酶(AAT)-Fc融合蛋白，代表了对抗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关肺气肿患者的潜在突破，这是一种影响全球有限患者群的进行性呼吸疾病。

创新背后的挑战

α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种遗传性疾病，导致肺部缺乏关键的保护蛋白，进而引发早发性肺损伤和肺气肿的发展。这种疾病的罕见性和其进展的严重性造成了显著的治疗空白，现有的治疗选择有限。EMA的孤儿药认定强调了这一未满足的医疗需求，也表明监管机构对efdoralprin alfa潜力的信心。

Efdoralprin Alfa的亮点

该药的融合蛋白设计将人α-1抗胰蛋白酶与Fc片段结合，旨在增强治疗的持久性和保护肺组织的效果。这一策略使其区别于现有疗法，并使其成为AATD相关肺气肿疾病修饰的有希望的候选药物。

监管动向不断推进

EMA的孤儿药资格补充了此前美国食品药品监督管理局（FDA）对该适应症已授予的快速通道资格和孤儿药地位。这两个主要监管机构的同时认可，表明对该药临床重要性的共识，以及其在开发中的优先级。

当前状态与下一步计划

Efdoralprin alfa仍在积极的临床开发中，安全性和有效性数据仍在收集。赛诺菲已表示计划在即将举行的医学会议上分享临床数据，并与全球监管机构合作，推动其潜在获批的路径，展现了有条不紊地将该治疗带给有需要患者的决心。