Argenx 因疗效担忧暂停甲状腺眼病的第3阶段 UplighTED 临床试验

Argenx SE (ARGX) 在周一披露了重大挫折，宣布终止其第3阶段UplighTED临床试验，该试验评估Efgartigimod PH20 SC用于中度至重度甲状腺眼病。该决定是在独立数据监测委员会(IDMC)认为该实验治疗不太可能达到其主要终点后作出的，促使其建议停止进一步的患者招募。

临床试验中止与市场反应

此次中止标志着比利时生物制药公司的一次重大转变。基于对完成24周治疗的患者未盲中期数据的无效性评估，IDMC得出结论，继续进行试验已不再合理。消息一出，交易市场迅速反应，Argenx股价在盘前交易中下跌超过6%。

甲状腺眼病及治疗原理的理解

甲状腺眼病是一种具有挑战性的自身免疫性疾病，常伴随Graves病，在美国每10万人中约有19人受到影响。该疾病主要影响女性，表现为眼眶炎症、眼表干燥、疼痛和复视等眼部症状。传统治疗方法通常依赖于皮质类固醇或手术干预，但都不能全面调节免疫系统。

Efgartigimod PH20 SC，作为VYVGART Hytrulo品牌下的产品，战略性地开发为一种针对潜在免疫功能障碍的替代机制，比传统方案更为精准。皮下注射剂型较现有的静脉输注系统具有优势，为患者提供了更大的便利和灵活性。

现有批准情况与市场表现

值得注意的是，VYVGART Hytrulo已获得FDA批准用于重症肌无力和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根病。其母体分子efgartigimod alfa在VYVGART中已获批用于抗乙酰胆碱受体抗体阳性患者的全身性重症肌无力。静脉注射剂型在2025年第三季度实现了强劲的市场表现，产品净销售额达11.3亿美元，较去年同期的6亿美元显著增长。

公司回应与未来方向

Argenx的首席医疗官Luc Truyen博士强调，无效性评估是经过战略性规划的，旨在提供有意义的中期患者结局洞察，同时负责地评估成功概率。在数据库关闭和全面数据分析后，公司计划在即将召开的医学会议上公布详细结果，或将为后续甲状腺眼病研究策略提供参考。

股价表现背景

Argenx此前交易收于877.94美元，下降1.30%，在此次最新公告之前已为投资者情绪带来下行压力。