僵硬人综合征患者在Kyverna的CAR T细胞疗法下展现出显著的行动能力提升

Kyverna Therapeutics (KYTX) 已发布关键的第二阶段临床数据，证明其细胞免疫疗法miv-cel在僵硬人综合征这一罕见且严重致残的自身免疫神经疾病中带来了变革性成果。这些发现代表了该患者群体的首次重大突破，目前尚无FDA批准的治疗方案。

理解临床挑战

僵硬人综合征的特征是进行性肌肉僵硬和不自主痉挛，逐步影响行动能力和生活质量。该疾病源于自身免疫功能障碍，使得用传统疗法治疗尤为困难。在这一突破之前，患者选择有限，面临持续残疾的前景。

Miv-cel：打造细胞解决方案

Miv-cel，之前命名为KYV-101，是一种完全人源化的自体CD19靶向细胞疗法，结合了CD28共刺激。其机制通过诱导全面的B细胞耗竭和免疫系统恢复来实现。理论上，这种单一治疗可以在自身免疫疾病中建立持续的、无需药物的缓解状态——这是一种从传统管理方法的范式转变。

KYSA-8试验：令人印象深刻的临床疗效

KYSA-8注册的第二阶段研究招募了26名对既往治疗反应不足的成人僵硬人综合征患者。试验的主要终点是在第16周通过定时25英尺步行测试评估功能性移动能力。

结果超出预期：

• 患者的步行能力中位改善46%，其中81%的患者表现出超过20%的临床意义改善
• 次要疗效指标在残疾评估、僵硬评分和行走能力方面显示出持续的益处
• 在基线时需要助行器的12名患者中，大约三分之二在第16周不再需要辅助
• 关键的是，所有参与者在整个研究期间未使用免疫抑制药物，且无患者需要救援治疗

安全性表现支持进一步开发

该细胞疗法显示出良好的耐受性，没有报告严重的细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关的神经毒性病例。这一安全基础增强了该治疗方法的开发路径。

监管前景

基于这些令人信服的发现，Kyverna 计划在2026年上半年向美国FDA提交生物制剂许可申请(BLA)，有望将miv-cel定位为首个用于僵硬人综合征的细胞疗法。

扩展治疗管线

Kyverna的细胞平台覆盖多种自身免疫疾病。KYSA-6正在评估KYV-101在广泛性重症肌无力中的应用，目前正进行注册的第二/三期试验，第二期中期数据显示疾病评分持续改善，计划在2025年底启动第三期。预计2026年公布更新数据。

其他开发中的应用包括：在多发性硬化症中的KYV-101的1期研究，显示出有前景的中枢神经系统穿透能力，以及在难治性类风湿关节炎中的1/2期项目，显示出疾病生物标志物和临床活动的显著下降。

KYV-102是Kyverna下一代细胞产品，通过专有的全血快速处理制造，旨在提高可及性，避免血浆分离的需求并降低制造成本。预计在2025年第四季度提交新药研究申请(IND)。

财务状况与市场表现

截至2025年9月30日，公司资产负债表保持强劲，现金及等价物为1.711亿美元，此外还获得了来自1,000万美元信贷额度的首次提款，延长了运营期限至2027年。

股市对KYSA-8数据发布反应热烈。KYTX的股价在过去12个月内在1.78美元至9.75美元之间波动，但在盘前交易中创下52周新高12.25美元，涨幅为39.52%。这一表现反映了投资者对该细胞疗法在满足未被满足的医疗需求、具有临床和商业潜力的患者群体中的认可。