五大生物科技创新者有望实现突破：2026年高增长追求者的前景

市场复苏为生物技术创新奠定基础

医药和生物技术领域在近几个月发生了巨大变化。经历2025年上半年困境后，包括辉瑞、阿斯利康、礼来和诺和诺德在内的主要企业与特朗普政府协商了定价框架，稳定了投资者情绪。同时，兼并收购活动也有所回升，显示行业信心重新增强。

这种复苏反映在业绩指标上：过去三个月，大型制药行业的表现已超过标普500指数。FDA在2025年全年保持稳定的审批节奏，截至12月中旬已批准41种药物。展望2026年，研发创新仍是主要重点，特别是在肥胖治疗、基因疗法应用、炎症性疾病和神经科学解决方案方面展现出强劲动力。

什么是“突破”股票？

在生物技术术语中，突破股票指的是表现出以下一项或多项指标的公司：近期取得积极的临床试验结果并即将公布数据里程碑、获得重要FDA批准或正等待监管决定，或在科学上取得显著突破。值得投资者关注的五家公司包括：Mind Medicine (MindMed) [MNMD]、Ocugen [OCGN]、Keros Therapeutics [KROS]、Kyverna Therapeutics [KYTX] 和 Celcuity [CELC]。

根据Zacks排名，KROS的评级为#1 (Strong Buy) designation, while the others hold #3 (持有)。这些公司目前处于亏损状态，原因是为了前沿研发投入较高。然而，成功的药物商业化可能带来可观的收入机会。这五只股票的表现已优于行业整体的三个月15.3%的涨幅。

**重要提示：**生物技术投资本质上具有较高波动性。成功完全依赖于FDA的审批结果。许多公司距离关键数据公布尚有数年时间，主要适合愿意承担高风险的激进型投资者。

MindMed：通过Lysergide研究推动精神科创新

MindMed正在推进MM120，一种口腔崩解片剂，代表了Lysergide D-酒石酸盐的药物优化版本。该化合物针对广泛性焦虑障碍(GAD)和重度抑郁症(MDD)。

两个关键的III期试验——Voyage和Panorama——正在招募GAD患者。2026年上半年将公布Voyage的主要结果，下半年公布Panorama数据。FDA对MM120在GAD中的突破治疗资格反映了该领域未满足的巨大需求，自2007年以来尚未有新药获批。

二期数据已显示出显著优于现有标准治疗的疗效，且安全耐受性良好。Emerge试验在MDD中的进展快于预期，预计2026年中期公布数据，早于之前预估的下半年时间表。公司计划在2026年中启动第二个MDD的III期研究Ascend。

MindMed的次级候选药物MM402用于自闭症谱系障碍，将在2025年底启动二期研究。预计将有三个关键结果公布，2026年可能成为转折点。已完成2.59亿美元的融资，显著增强了财务状况，加快了MM120的开发进度。

Ocugen：多项目基因疗法管线

Ocugen正快速推进三个不同的基因疗法项目，针对视网膜疾病，机制各异。

主要项目是OCU400，用于视网膜色素变性(RP)，一种罕见的遗传性疾病，导致逐渐失明。III期liMeliGhT试验即将完成招募，预计2026年第四季度公布主要结果。H1 2026将开始提交生物制剂许可证申请（BLA），预计2026年完成全部申请。孤儿药资格支持该适应症。值得注意的是，RP涉及100多个基因突变，目前仅有一种获批的治疗药物，针对单一突变。OCU400的一次性视网膜下注射可以同时作用于多种基因突变。

GARDian3研究评估OCU410ST，用于Stargardt病，目前尚无FDA批准的治疗方案。中期数据预计2026年中公布，计划2027年H1提交BLA。

OCU410作为一次性注射剂进入地理萎缩（干性年龄相关性黄斑变性晚期）二期开发。预计2026年第一季度公布二期数据，2026年中启动三期。现有治疗方案仅包括多次注射的抗补体疗法，Ocugen认为OCU410能作用于更广泛的疾病机制，有望改变治疗范式。

所有三个项目按计划推进，未来三年内预计提交三份BLA。

Keros Therapeutics：战略重组后专注DMD

Keros计划在2026年第一季度启动KER-065在杜氏肌营养不良症(DMD)患者中的二期研究。这款差异化的TGF-β抑制剂已获得DMD孤儿药资格。

2025年8月，Keros停止了用于肺动脉高压的cibotercept开发，将资源转向被认为最有潜力的KER-065。早期的DMD一阶段结果在安全性、耐受性、药代动力学和药效学方面均达到了主要目标，支持后续开发。

与日本武田制药的战略合作涉及elritercept的开发，这是一种ActRIIA融合蛋白候选药，用于骨髓发育不良综合征和骨纤维瘤治疗。武田计划近期推进其进入第一线骨髓发育不良的三期研究。该合作关系为Keros带来短期内的里程碑付款和特许权使用费收入。

Kyverna Therapeutics：CAR T扩展至自身免疫疾病

Kyverna的主要候选药mivocabtagene autoleucel (miv-cel)，是一种CAR T细胞疗法，正处于治疗僵人综合征(SPS)的二期开发阶段。这是一种罕见的进行性神经免疫疾病。这一策略有望首次获得FDA批准，用于自身免疫适应症的CAR T治疗。

近期公布的SPS试验数据显示，患者在整体残疾、行动能力和僵硬程度方面均有统计学意义上的持续改善，且无需免疫治疗。目标在2026年上半年提交BLA。已获得再生医学先进疗法（RMAT）和孤儿药资格。

另外一项二/三期注册试验评估miv-cel在广泛性重症肌无力(gMG)中的应用。中期结果显示有望实现持久的无药物缓解。三期招募即将启动，预计2026年公布更新的二期数据。

此外，Kyverna还在进行多发性硬化和类风湿关节炎的I/II期研究，为未来开发提供方向。2023年11月，Kyverna通过牛津金融获得一千万美元贷款，增强财务弹性以支持持续的管线推进。

Celcuity：第二线乳腺癌的进展

2025年11月，Celcuity向FDA提交了gedatolisib的新药申请（NDA），用于先前接受过CDK4/6抑制剂治疗的HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者。该申请基于III期VIKTORIA-1研究中PIK3CA野生型队列的数据。

野生型队列显示，gedatolisib三联和双联方案在中位无进展生存期（PFS）上分别比福美特（fulvestrant）多出7.3和5.4个月。这些改善优于在该患者群体中接受二线或更高线内分泌治疗的任何可比III期研究的结果。FDA的决策预计在2026年，商业准备工作已在加快。

PIK3CA突变队列已完成招募，预计2026年上半年公布主要结果。其他正在进行的研究还在评估gedatolisib在乳腺癌和前列腺癌中的联合用药效果。

投资者的核心观点

这五家公司共同代表了不断发展的生物技术创新格局。虽然每家公司都存在固有的研发风险，但它们在2026年可能带来的催化剂——结合其各自领域的巨大未满足医疗需求——使其成为投资研究中值得密切关注的对象。