开创先河：新治疗方案改变遗传性血管性水肿的管理

遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema）是一个重大的临床挑战，全球约每50,000人中就有1人受到影响。这种罕见的遗传性疾病表现为不可预测的严重肿胀发作，可能影响手、脚、腹部、面部区域和气道——当肿胀达到喉咙时，可能引发真正的医疗紧急情况。对于寻求有效治疗遗传性血管性水肿的方法的患者来说，随着近期监管机构的最新动态，治疗前景正发生着巨大变化。

临床证据重塑HAE预防策略

解决遗传性血管性水肿治疗方案的路径，得益于Ionis制药公司创新方法的变革。DAWNZERA不仅仅是管理发作后的症状，而是通过抑制血浆前激肽原(PKK)，这一引发HAE发作的炎症级联反应的关键蛋白，从根本上进行干预。

通过两项关键试验——OASIS-HAE和OASISplus的广泛临床研究，招募了12岁及以上的青少年和成人患者，研究显示：参与者的发作频率显著降低，治疗效果在整个研究期间持续显现。值得注意的是，该治疗具有极佳的耐受性，为其作为长期解决方案奠定了基础。

自我管理赋予患者自主权

这一治疗方案的一个重要实际优势是：患者可以使用自动注射器系统自行注射DAWNZERA。这一便利性打破了持续预防性治疗的障碍，提升了患者的生活质量，帮助他们更好地应对这一具有挑战性的疾病。

监管推动加快全球准入

欧洲药品管理局(CHMP)（Committee for Medicinal Products for Human Use）已发出有利建议，支持12岁及以上青少年和成人的常规发作预防。这一批准建议紧随美国食品药品监督管理局（FDA）2025年8月的批准，使DAWNZERA成为全球首个RNA靶向预防性治疗方案。

预计欧洲委员会将在2026年开年期间正式批准，可能为遗传性血管性水肿的管理树立新的行业标准。

市场认可反映投资信心

Ionis制药的交易活动反映了市场对这些发展前景的热情。公司股价在过去十二个月内波动在23.95美元至76.78美元之间，2025年11月14日收盘价为71.55美元，日涨幅为2.45%，显示投资者对公司治疗管线扩展的信心。