罕见肺病的突破：赛诺菲新药获得EMA认可

在α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关肺气肿的治疗中取得了重要里程碑。欧洲药品管理局已授予efdoralprin alfa (SAR447537)，一种由赛诺菲SNY开发的试验性生物制剂疗法，孤儿药资格认定。这一认定授予治疗发病率低于1万5的疾病的药物，彰显了这种融合抗体成分的重组人α-1抗胰蛋白酶蛋白的治疗潜力。

了解疾病及治疗机制

AATD是一种罕见的遗传性疾病，患者肝脏无法产生足够水平的α-1抗胰蛋白酶(AAT)蛋白。患者会逐渐出现肺部损伤，导致肺气肿和慢性阻塞性肺疾病（COPD），严重者可能需要移植。efdoralprin alfa采用的新型方法通过抑制中性粒细胞弹性蛋白酶——驱动受影响肺组织破坏的酶——提供了比现有疗法更具机制优势的治疗方案。

支持EMA决定的临床证据

该认定基于全球II期ElevAATe研究的有力数据。结果显示，按每三或四周一次的剂量给予efdoralprin alfa，在32周时与每周使用血浆源治疗相比，功能性AAT水平显著升高。接受Q3W和Q4W方案的患者在功能性AAT水平正常范围内的达标天数比例更高，成功达到了主要和次要研究终点。这种剂量灵活性为患者依从性和生活质量提供了实际优势。

值得注意的是，efdoralprin alfa此前已获得FDA的快速通道（Fast Track）和孤儿药资格认定，为这一具有生命改变潜力的治疗方案加快了开发进程。

市场背景与投资环境

过去一年，SNY股价上涨了1.3%，表现逊于生物技术板块13.8%的整体涨幅。在竞争激烈的罕见疾病治疗领域，其他替代方案表现更为强劲。ANI Pharmaceuticals ANIP、CorMedix CRMD 和 Castle Biosciences CSTL的Zacks评级更高。ANIP年涨幅达51.8%，2025年EPS预估从7.29美元升至7.56美元；CRMD上涨29.1%，2025年EPS预估从1.85美元升至2.87美元；CSTL上涨46.4%，亏损预估大幅缩小。

战略意义

继赛诺菲2024年收购Inhibrx之后，efdoralprin alfa的收购进一步巩固了其罕见疾病管线。在孤儿药市场获得高估值的背景下，这一发展彰显了生物技术创新在服务不足患者群体中的持续推动作用，也不断重塑投资格局和治疗选择，为那些曾经无法治疗的疾病带来希望。