Cullinan Therapeutics的CLN-049获得FDA快速通道资格，用于难治性和复发性AML治疗

康林纳治疗公司 (CGEM) 已获得重要的监管里程碑——美国食品药品监督管理局（FDA）授予 CLN-049 快速通道资格。该药物是一种研究中的 FLT3xCD3 双特异性 T 细胞激活剂，旨在应对血液学领域最具挑战性的问题之一：复发难治性急性髓性白血病 (R/R AML)。

未满足的医疗需求：为何此事重要

急性髓性白血病仍然是成人群体中最常见的急性白血病类型，其特征是异常白细胞的激烈增殖，抑制正常造血功能。疾病负担沉重——美国每年约有22,000例新诊断，死亡率约占诊断人数的一半。在全球范围内，影响更为广泛，估计每年有144,000例新发病例和130,000例死亡。

对于面临复发或难治性疾病的患者，预后尤为严峻。五年生存率低于10%，且目前尚无免疫疗法获批用于该患者群体。这一治疗空白凸显了 CLN-049 亟需解决的临床需求。

CLN-049 的工作原理

CLN-049 的治疗策略集中在其双靶向 FLT3xCD3 设计，使其能够同时作用于突变和非突变的 FLT3 变体。这一机制为异质性AML患者群提供了广泛的适用性，有望惠及更多患者，无论其具体的 FLT3 突变状态如何。

支持该资格的临床证据

早期Ⅰ期试验结果显示出令人鼓舞的信号。该疗法表现出有希望的疗效和良好的耐受性，即使在接受过大量治疗的患者中也观察到完全缓解——这一群体历来治疗选择有限。CLN-049 目前在两个平行的Ⅰ期试验中进行评估：一项招募复发/难治性 AML 或骨髓发育不良综合征患者 (NCT05143996)，另一项研究其在具有可测残留病的 AML 患者中的应用 (EUCT 2023-506572-27-00)。

快速通道资格的意义

FDA 的快速通道项目旨在加快针对严重、危及生命且未满足医疗需求的疾病的疗法的开发和监管审查。获得此资格的药物，如果后续的疗效和安全性数据继续支持，可能有资格进入加速批准和优先审评通道。

康林纳治疗公司的首席医疗官 Jeffrey Jones 博士强调了这一点：“这一资格反映了复发难治性 AML 中未满足的巨大需求，也验证了以 FLT3 为靶点的 T 细胞激活作为一种治疗方法的潜力。在早期临床结果的支持下，我们对这一机制在治疗选择有限的患者中的应用充满信心。”

即将公布的数据

更多的Ⅰ期试验数据将于2025年12月8日举行的第67届美国血液学会年会期间公布，为医学和科学界提供关于 CLN-049 疗效和安全性方面的更全面证据。

市场反应

该监管公告立即引起投资者关注，CGEM 股价在盘前交易中报11.70美元，涨幅为2.92%。在过去的12个月中，该股价在5.68美元至13.78美元之间波动，显示出生物技术行业的显著市场波动性。