Setmelanotide在普拉德-威利综合征中的进展：Rhythm制药最新临床数据及市场影响

临床试验更新与疾病背景

Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) 将公布其第二阶段探索性试验的早期结果，该试验旨在研究Setmelanotide在治疗Prader-Willi综合征中的疗效，相关报告将于2025年12月11日通过直播网络进行。

Prader-Willi综合征是一种罕见的遗传性疾病，表现为病理性饥饿感(hyperphagia)、严重的体重增加以及多种内分泌系统功能障碍。该疾病临床挑战巨大，因为现有的治疗手段有限，患者常因逐步增加的体重而出现危险的健康并发症，这些问题无法通过传统方法有效控制。

Setmelanotide：当前批准情况与研发进展

Setmelanotide以每日一次皮下注射的方式给药，已在美国及其他15个国家获得批准，用于治疗与Bardet-Biedl综合征或POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷相关的肥胖和饥饿抑制。该药在全球市场以IMCIVREE品牌销售。

制药公司已提交补充新药申请@sNDA@，寻求FDA批准Setmelanotide用于获得性下丘脑性肥胖，预计监管决定将在2025年3月20日前作出。除了这一适应症外，Rhythm的更广泛研发组合还包括多个MC4R受体激动剂，处于不同的研发阶段，包括下一代研究药物Bivamelagon和差异化治疗候选RM-718。公司还在进行关于先天性高胰岛素血症的小分子药物的临床前研究。RM-718目前正处于I期评估阶段，而Bivamelagon的关键III期试验预计将在2026年启动，届时将与美国和欧洲监管机构进行协调。

财务表现与股价走势

2025年第三季度财务数据显示公司商业表现强劲，Rhythm实现了5150万美元的全球净产品收入，主要来自IMCIVREE的销售，显示出显著的年度增长。美国国内市场销售环比增长19%，达到3820万美元，但国际收入因订单模式波动。截止2025年9月30日，公司持有4.161亿美元的流动资产，包括现金、现金等价物和短期投资，为持续的研发提供了充足的财务支持。

RYTM股票于2025年4月7日首次亮相时开盘价约为(。在过去的12个月中，股价波动在45.90美元至116.00美元之间。最近一次收盘价为104.77美元，日内上涨4.03%，盘后交易推动股价升至108.80美元，涨幅为3.85%。