Orladeyo颗粒获得FDA批准，用于年轻HAE患者——BioCryst的里程碑

BioCryst Pharmaceuticals在FDA批准用于2至11岁儿童预防性治疗遗传性血管性水肿的Orladeyo口服颗粒方面取得了重要的监管里程碑。这一扩展是在公司早前于2020年12月获得的针对12岁及以上患者的批准基础上进行的。

临床意义

遗传性血管性水肿为儿科医学带来了具有挑战性的治疗局面。这种罕见的遗传性疾病常在早期表现，约有40%的患者在5岁之前首次发作。该疾病的不可预测性，加上其潜在的严重性和危及生命的并发症，为受影响的儿童及其照料者带来了巨大负担。

Orladeyo，通用名为berotralstat，是一种每日一次的口服血浆激肽酶抑制剂，旨在预防HAE发作，而不仅仅是治疗急性发作。新批准的颗粒剂型特别解决了儿科人群在给药方面的挑战，为年轻患者提供了更好的耐受性。

临床试验数据支持的证据

FDA的决定基于APeX-P研究的中期结果，这是迄今为止最全面的关于儿科遗传性血管性水肿患者长期预防治疗的研究。试验结果显示，Orladeyo在保持良好安全性同时，持续降低每月发作频率。鼻咽炎被报道为最常见的不良反应，但整体耐受性仍令人鼓舞。

全球市场扩展与财务表现

遗传性血管性水肿治疗市场展现出强劲的商业动力。2025年第三季度，Orladeyo实现净收入1.591亿美元，同比增长37%。北美地区的运营占季度全球收入的约89%。

为应对市场表现，BioCryst将2025年全年Orladeyo的收入预期从$590 百万美元提升至$600 百万美元之间。该产品已在全球超过45个国家获得监管批准。

监管动向持续推进

除了获得FDA批准外，BioCryst已向欧洲药品管理局（EMA）和日本PMDA提交了口服颗粒剂型的监管申请。预计还将在加拿大及其他地区提交市场申请，为遗传性血管性水肿的治疗提供更广泛的国际可及性。

股价表现背景

BCRX股价在前一交易日收于$7.58，较前一日下跌1.04%。在过去的12个月中，股价波动范围为$6.00至$11.31。