Exicure的Burixafor显示出令人印象深刻的动员效果；在多发性骨髓瘤试验数据公布后，股价上涨

Exicure Inc. (XCUR) 在一夜之间见证了投资者的极大热情，股价上涨超过65%，达到8.69美元，此前在ASH年度会议上公布的多发性骨髓瘤Burixafor二期试验结果令人鼓舞。该化合物在动员CD34+造血干细胞方面表现出显著疗效，这是自体干细胞移植治疗的关键组成部分。

了解临床挑战

多发性骨髓瘤是一种罕见的恶性肿瘤，影响骨髓中的浆细胞，在美国，标准治疗方法为自体造血干细胞移植(AHCT)。该程序需要成功提取和采集患者自身的造血祖细胞(HPCs)，从外周血中获得。有效的动员——将这些细胞从骨髓转移到血液中的过程——直接影响移植成功率和随后的患者恢复时间。

试验结果与性能指标

Burixafor是一种实验性的小分子CXCR4拮抗剂，评估其在与普萘洛尔和粒细胞集落刺激因子联合使用时，能否快速动员CD34+细胞。二期研究的主要终点是观察参与者是否能在两次白细胞分离中收集到至少2 × 10⁶个CD34+细胞/公斤体重。

结果令人信服：89.5%的参与者(17人中的19人)在两次采集中达到了主要终点，而剩余两人则需要第三次采集。对于移植受者，中位中性粒细胞植入在13天内发生，血小板恢复到安全水平则在第17.5天左右——这些指标对移植后100天的免疫恢复具有重要意义，免疫恢复对于长期预后至关重要。

机制差异与速度优势

Burixafor的一个关键区别在于其动员动力学。峰值CD34+外周浓度在给药后一小时内出现，实现了当天的治疗和采集。这一快速反应与现有的FDA批准的CXCR4拮抗剂如plerixafor和motixafortide形成对比，后者通常需要过夜预处理。

市场背景

这一积极的试验结果立即引起了市场的关注。XCUR在之前的交易时段收于5.33美元，在ASH会议前的夜间上涨，涨幅为3.50%。这些结果使Burixafor有望成为多发性骨髓瘤移植领域具有差异化的动员剂。