Zorevunersen的突破性长期数据标志着在Dravet综合征治疗中的重大里程碑

Stoke Therapeutics 和 Biogen 公布了其第1/2a期临床试验及随后的开放标签扩展研究的有力长期证据，显示 zorevunersen 在治疗 Dravet 综合征方面具有持续的治疗效果——这是一种严重的、罕见发病的儿童癫痫形式，特征为频繁且难以控制的癫痫发作。

临床结果显示多项指标持续受益

结合传统抗癫痫药物使用时，zorevunersen 在显著减少癫痫发作频率的同时，增加了试验参与者的无发作天数。除了控制癫痫发作外，该疗法在认知功能、行为标志以及患者日常生活质量方面也表现出可衡量的改善——这些结果远远超出了传统儿童癫痫治疗中的癫痫发作指标。

Dravet 综合征：为何此治疗至关重要

Dravet 综合征是最具挑战性的早发性癫痫之一，通常在婴儿期出现，且常对多种抗癫痫药物表现出抗药性。该疾病的进行性特征常导致发育迟缓和寿命缩短，为受影响的患者及其家庭带来巨大压力，亟需新的治疗选择。

在重要医学会议上的认可

这些发现于2025年在佐治亚州亚特兰大举行的美国癫痫学会年会上进行了展示，彰显了两家公司在罕见神经疾病新兴治疗领域的努力。这些数据支持 zorevunersen 作为辅助治疗在这一历史上难以治疗的患者群体中的潜力。

此次展示强调了针对罕见癫痫发作障碍的精准医疗方法不断演变的格局，长期的安全性和有效性数据为未来的临床开发路径提供了重要指导。