Vừa mới thấy Agios đã được chấp thuận PYRUKYND tại UAE cho bệnh nhân thiếu máu Thalassemia. Động thái thú vị - đây là thuốc duy nhất được chấp thuận ở đó cho loại Thalassemia cụ thể này, điều này khá quan trọng đối với những bệnh nhân thực sự cần nó.



Việc phê duyệt dựa trên các thử nghiệm giai đoạn 3 của họ (ENERGIZE và ENERGIZE-T), vì vậy ít nhất nó được hỗ trợ bởi dữ liệu vững chắc. Họ đã có nó được phê duyệt ở Mỹ và châu Âu, và rõ ràng họ đã hợp tác với NewBridge Pharmaceuticals vào năm 2024 để thúc đẩy nó qua khu vực GCC - Ả Rập Saudi, UAE, Kuwait, Qatar, Oman, Bahrain.

Điều thú vị là họ vẫn đang chờ xem xét của Ủy ban Châu Âu cho chỉ định thiếu máu Thalassemia ở đó. Trong khi đó ở Mỹ, nó đã ra mắt với tên AQVESME. Vì vậy, về cơ bản họ đang mở rộng phạm vi địa lý, điều này hợp lý nếu hồ sơ Thalassemia cho thấy lợi ích thực sự. Tuy nhiên, không rõ có bao nhiêu bệnh nhân thực sự bị ảnh hưởng bởi điều này.
Xem bản gốc
Trang này có thể chứa nội dung của bên thứ ba, được cung cấp chỉ nhằm mục đích thông tin (không phải là tuyên bố/bảo đảm) và không được coi là sự chứng thực cho quan điểm của Gate hoặc là lời khuyên về tài chính hoặc chuyên môn. Xem Tuyên bố từ chối trách nhiệm để biết chi tiết.
  • Phần thưởng
  • Bình luận
  • Đăng lại
  • Retweed
Bình luận
Thêm một bình luận
Thêm một bình luận
Không có bình luận
  • Ghim