Vừa mới phát hiện ra điều gì đó khá thú vị trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Kiora Pharmaceuticals đã công bố kết quả Giai đoạn 1 cho KIO-301, liệu pháp quang chuyển đổi thử nghiệm của họ, trên tạp chí Nature Medicine. Đây là một loại thuốc được thiết kế để khôi phục khả năng phản ứng với ánh sáng ở bệnh nhân mắc bệnh võng mạc sắc tố - một trong những bệnh lý di truyền gây mất thị lực tiến triển.

Nghiên cứu Giai đoạn 1 ABACUS-1 nhỏ nhưng ý nghĩa - 6 người tham gia, tổng cộng 12 mắt, tất cả đều mắc bệnh võng mạc sắc tố nặng. Họ tiêm trực tiếp KIO-301 vào mắt và theo dõi độ an toàn trong 30 ngày. Điều khiến tôi chú ý: không có sự kiện bất lợi nghiêm trọng nào, không có độc tính giới hạn liều, và không có viêm hoặc tổn thương cấu trúc võng mạc liên quan đến thuốc. Các tác dụng phụ xuất hiện đều nhẹ và thoáng qua - về cơ bản là những gì bạn mong đợi từ thủ thuật tiêm.

Ngoài độ an toàn, một số phát hiện khám phá cũng đáng chú ý. Một vài người tham gia cho thấy sự biến thiên theo thời gian trong cảm nhận ánh sáng và các chỉ số thị giác chức năng. Thậm chí còn hấp dẫn hơn, các quét fMRI cho thấy sự thay đổi hoạt động thần kinh trong vỏ thị giác do ánh sáng kích thích - gợi ý rằng thuốc thực sự đang tác động ở cấp độ não, chứ không chỉ nằm trong mắt.

Chất lượng cuộc sống cũng được cải thiện trong thời gian nghiên cứu, mặc dù rõ ràng đây là dữ liệu sơ bộ và mẫu nhỏ.

Cách hoạt động: KIO-301 là một phân tử nhỏ có thành phần phản ứng với ánh sáng nhắm vào các tế bào thần kinh võng mạc (các tế bào vẫn còn hoạt động ngay cả sau khi các tế bào cảm quang chết). Nó làm cho các kênh ion trong các tế bào này phản ứng với ánh sáng, từ đó truyền tín hiệu trực tiếp đến não. Trong lý thuyết, điều này có thể hoạt động trên các loại thoái hóa võng mạc khác nhau bất kể đột biến di truyền nền tảng.

Việc họ đã tiến vào Giai đoạn 2 (ABACUS-2, một thử nghiệm ngẫu nhiên có kiểm soát với liều cao hơn) cho thấy nhóm nghiên cứu đã thấy đủ tiềm năng để tiến bước tiếp theo. Hiện họ đang xem xét liệu các tín hiệu ban đầu này có thực sự chuyển thành cải thiện thị giác chức năng có ý nghĩa trong cuộc sống hàng ngày hay không.

Đây là loại công việc công nghệ sinh học giai đoạn đầu mất nhiều năm để phát triển, nhưng nếu thành công, ứng dụng tiềm năng cho bệnh võng mạc sắc tố và các bệnh võng mạc tương tự có thể rất đáng kể. Cần theo dõi sát tiến trình Giai đoạn 2.